艾伏尼布是一种创新的癌症治疗新药，它为IDH1突变的AML患者提供了一种新的治疗选择，也为其他IDH1突变的癌症患者带来了希望。艾伏尼布是一种由Agios制药公司开发的小分子、口服的突变细胞质异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制剂，能够靶向IDH1突变的癌细胞，阻断其异常代谢途径，从而抑制肿瘤的生长和发展。IDH1是一种参与细胞能量代谢的酶，其突变形式会产生一种致癌代谢物2-羟戊二酸(2-HG)，它会干扰细胞的表观遗传调控，导致癌症的形成和进展。IDH1突变在急性髓性白血病(AML)、胶质瘤和其他癌症中都有发现，用于治疗急性髓样白血病（AML）的白血病亚型，特别是那些患有IDH1基因突变的AML患者。艾伏尼布是一种IDH1抑制剂，通过抑制IDH1基因突变产生的异常蛋白质来干扰AML细胞的生长和分裂。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

　　艾伏尼布的作用机制是基于其对IDH1突变酶的抑制作用。正常情况下，IDH1参与三羧酸循环，将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。但在AML细胞中，IDH1突变会导致其产生一种称为2-羟戊二酸（2-HG）的异常代谢产物。这种物质会积累在细胞内，抑制正常的细胞功能，并促进白血病细胞的生长。艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，减少2-HG的产生，从而恢复细胞的正常代谢和分化。

　　多项临床试验结果表明，艾伏尼布（TIBSOVO）在治疗IDH1突变的AML患者方面表现出显著的疗效。与传统化疗药物相比，艾伏尼布（TIBSOVO）能够延长患者的生存期，提高生活质量，并降低不良反应发生率。此外，艾伏尼布（TIBSOVO）在治疗过程中还显示出良好的耐受性，使得更多患者能够从中获益。艾伏尼布的临床研究主要针对IDH1突变的AML患者，包括新诊断的和复发或难治性的。研究结果显示，艾伏尼布能够诱导缓解，延长生存期，提高输血独立性，并且耐受性良好。在一项258例IDH1突变血液恶性肿瘤患者的1期研究中，34例新诊断的AML患者每天接受500mg的艾伏尼布治疗。

　　结果显示，61.5%和77.8%的患者在用药1年后仍保持完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复，中位随访23.5个月，中位总生存期为12.6个月。在21例输血依赖患者中，9例患者在基线时不再依赖输血。最常见的不良反应是腹泻、疲劳、恶心、食欲下降等，6例患者出现了分化综合征，不需要停药。

　　在使用艾伏尼布(Ivosidenib)期间，患者应避免同时使用其他药物，特别是那些可能会增加艾伏尼布(Ivosidenib)血药浓度的药物，如抑制胃酸分泌药、抗凝药等。此外，酒精可能会加重艾伏尼布(Ivosidenib)的副作用，因此在使用该药物期间应避免饮酒。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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