原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，其特征是血液中的血小板计数较低，可导致严重的出血事件。在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。罗普司亭是一种第二代TPO-R药物，也是美国FDA批准的首个升血小板药物，每周一次的皮下注射，模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血小板数量，并且能长期使用。

　　ITP的一线治疗主要是糖皮质激素和免疫球蛋白，如果一线治疗失败或复发，则需要进行二线治疗。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素（TPO）受体激动剂和脾切除等方案，目前机制确凿的就是TPO-R激动剂。TPO-R激动剂又分为第一代和第二代。第一代TPO-R激动剂为聚乙二醇化人巨核细胞生长发育因子（PEG-rhMGDF）和重组人血小板生成素（rhTPO）。第二代TPO受体激动剂主要为罗普司亭、艾曲泊帕乙醇胺等。

　　罗普司亭作为一个TPO受体激动剂，并且是长效的TPO受体激动剂，在指南中我们是用于ITP的二线治疗，并且已经作为二线治疗的首推的一类药物。既然是二线治疗，它的适应症就是初始治疗无效的患者。这里就有一个初始治疗的概念，通常指的是糖皮质激素和静脉丙球无效的患者。并且它目前获批的是成人适应症，要求是18岁以上的、慢性期的患者，也就是病程要求是6个月以上的成人的原发免疫性血小板减少症的患者。在治疗目的方面，通常是用于血小板计数明显减低，以及伴有高出血风险的患者。关于出血风险的评价，临床上也有出血评分的积分系统，可以对患者进行积分。

　　一项研究试验结果显示：在主要终点方面，在12个月治疗期间（95%CI:10,11）血小板应答（＞50×10的9次方/L）的中位月数为11个月，首次血小板应答的中位时间为2.1周（95%CI:1.1,3.0）。此外，93%（70例）的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。在第二个终点方面，32%（24）的患者实现至少6个月的缓解，定义为在没有Nplate和任何ITP药物（伴随或抢救）的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L。

　　该试验中，罗普司亭的安全性在患者中相似，无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应（发生率至少为5%，并且Nplate的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%）包括：支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽，恶心和口咽痛。在ITP持续长达12该药的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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