肺癌是全球范围内发病率和死亡率最高的癌症之一。尽管手术、化疗和放疗等传统治疗手段在一定程度上改善了患者的生存状况，但仍有大量患者面临复发和转移的风险。因此，科学家们一直致力于研发更具针对性的肺癌治疗药物。普拉替尼正是在这样的背景下应运而生，它是一种针对肺癌特定基因突变的新型靶向药物。Pralsetinib（普拉替尼）是一种口服的、高选择性的酪氨酸酶抑制剂，可用于靶向治疗RET融合和突变（包括V804守门员突变），根据ARROW研究数据，普拉替尼已获FDA批准用于RET融合阳性转移性NSCLC的治疗。

　　普拉替尼主要作用于肺癌细胞内的特定基因突变，如RET融合基因。通过抑制这些突变基因的功能，普拉替尼能够阻断肺癌细胞的生长和扩散信号，从而达到治疗肺癌的目的。与传统化疗药物相比，普拉替尼具有更高的选择性和更低的毒副作用，因此更具优势。

　　多项研究表明，普拉替尼在治疗RET融合基因阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出显著的疗效。这些患者在接受普拉替尼治疗后，肿瘤缩小、生存期延长，且生活质量得到明显改善。此外，普拉替尼的毒副作用相对较小，患者耐受性较好。ARROW研究是一项多队列、开放标签、I/II期临床研究。纳入≥18岁、ECOGPS评分0-2分、局部晚期或转移性实体瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC。在II期阶段，患者口服普拉替尼400mg/d，直至疾病进展、不能耐受、患者撤回同意、或研究者决定。主要研究终点为盲法独立中心评估的ORR和安全性。

　　既往接受化疗的患者：ORR为63%（53例，其中5例CR），观察到的缓解反应与既往多激酶抑制剂治疗或PD-（L）1抑制剂治疗无关。中位首次缓解时间为1.8个月，中位DOR为12.9个月。肿瘤缩小在95%（79例/83例）患者中被观察到。中位PFS为17.1个月（95%CI 8.3-22.1）。中位OS未达（中位随访17.1个月）。9例基线颅内转移患者全都出现了肿瘤缩小，其中5例达到颅内缓解，3例颅内CR。颅内mDOR未达，6个月颅内DOR率80%，12个月颅内DOR率53%。

　　初治患者：ORR为70%（19例，其中3例CR）；中位DOR为9.1个月；肿瘤缩小在100%患者中被观察到；中位PFS为9.1个月；中位OS未达（中位随访13.6个月）。在RET融合NSCLC中枢神经系统转移常见并且提示不良预后，普拉替尼具有良好的中枢活性；普拉替尼对RET的选择性抑制约是VEGFR2抑制强度的90倍，因此相比多激酶抑制剂具有更好的安全性。

　　目前，普拉替尼已被批准用于RET融合基因阳性的非小细胞肺癌患者的治疗。未来，随着研究的深入和临床数据的积累，普拉替尼有望拓展其应用领域，覆盖更多类型的肺癌患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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