罗普司亭（Romiplate）是一种口服的非核苷酸类血小板生成素受体激动剂。它能够与血小板生成素受体结合，刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，从而促进血小板的生成。与传统的激素类药物相比，罗米司亭具有更高的选择性和更低的副作用发生率。罗米司亭适用于治疗成人和儿童慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者，尤其是那些对糖皮质激素治疗无效或不能耐受的患者。它通过增加血小板数量，降低出血风险，改善患者的生活质量。

　　血小板减少症，也称为血小板减少性紫癜，是一种血液疾病，其特点是血液中血小板数量低于正常水平。血小板是血液中的重要成分，主要负责止血和伤口愈合。当血小板数量不足时，患者可能会面临出血风险增加，严重情况下甚至可能导致内脏出血或脑出血，危及生命。

　　10余年来，TPO-RA被用来提高ITP患者的血小板计数，许多国家批准其作为ITP患者的二线治疗方案。尽管血小板反应良好，但大部分患者需要持续接受TPO-RA治疗以维持疗效。但一些临床研究表明TPO-RA治疗中断或停止，患者仍能获得持续缓解。一项汇总分析显示，≤1年ITP患者（n=277）和＞1年ITP患者（n=634）的无治疗缓解（TFR）率分别为16%和6%，远高于初始回顾性分析结果。此外，有研究者认为罗普司亭具有额外免疫调节活性，并推测其可能影响ITP患者的免疫调节。基于此，来自瑞士的研究者开展了一项前瞻性iROM研究，在细胞、细胞因子和基因评估的基础上，分析了罗普司亭对ITP患者免疫系统的影响。

　　既往研究显示，罗普司亭能使ITP患者停药后获得持续缓解，除此之外，其免疫调节活性也备受关注。本次研究，研究者根据既往研究结果及假说，提出了罗普司亭在ITP患者免疫系统中发挥作用的机制，详见图4。结果表明，罗普司亭可以调节免疫系统，并且可能影响ITP患者预后。快速增加血小板数量可能对免疫耐受诱导十分重要。自身免疫的早期阶段可能会获得更好的结果，但需要临床研究进一步证实。

　　临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但激素类长期使用副作用大（如骨质疏松等），且超过半数的患者治疗无效或者会复发；40%患者会转入二线ITP用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体（TPO-R）激动剂和脾切除等方案，治疗机制为TPO-R激动剂（TRA）与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合后，激活信号转导通路，刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没有可以有效使用的药物。

　　罗普司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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