艾伏尼布是一种口服的小分子抑制剂，专门针对IDH1基因突变。这些突变在许多类型的癌症中都有出现，包括急性髓系白血病、软骨肉瘤和胆管癌等。艾伏尼布通过抑制这些突变酶的活性，恢复正常的细胞代谢，从而达到治疗癌症的目的。艾伏尼布是一种由Agios制药公司开发的小分子、口服的突变细胞质异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制剂，能够靶向IDH1突变的癌细胞，阻断其异常代谢途径，从而抑制肿瘤的生长和发展。IDH1是一种参与细胞能量代谢的酶，其突变形式会产生一种致癌代谢物2-羟戊二酸(2-HG)，它会干扰细胞的表观遗传调控，导致癌症的形成和进展。IDH1突变在急性髓性白血病(AML)、胶质瘤和其他癌症中都有发现。
急性髓系白血病是一种恶性血液肿瘤，常见于中老年人群。艾伏尼布在急性髓系白血病治疗中的突出表现，使其成为该领域的一种重要药物。多项临床试验结果显示，艾伏尼布联合化疗药物可使AML患者的总体生存率得到显著提高，且副作用相对较小。
艾伏尼布专门针对IDH1基因突变，治疗目标明确，提高了药物的疗效。相比传统化疗药物，艾伏尼布的副作用相对较小，患者的生活质量得到明显改善。艾伏尼布为口服药物，无需静脉注射，大大方便了患者的治疗过程。在使用艾伏尼布治疗复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者之前，必须确定患者骨髓或外周血中具有异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变。应采用充分验证过的检测方法确定患者的IDH1突变状态。
艾伏尼布的临床研究主要针对IDH1突变的AML患者，包括新诊断的和复发或难治性的。研究结果显示，艾伏尼布能够诱导缓解，延长生存期，提高输血独立性，并且耐受性良好。在一项258例IDH1突变血液恶性肿瘤患者的1期研究中，34例新诊断的AML患者每天接受500mg的艾伏尼布治疗。
结果显示，61.5%和77.8%的患者在用药1年后仍保持完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复，中位随访23.5个月，中位总生存期为12.6个月。在21例输血依赖患者中，9例患者在基线时不再依赖输血。最常见的不良反应是腹泻、疲劳、恶心、食欲下降等，6例患者出现了分化综合征，不需要停药。
艾伏尼布可空腹或餐后服用。避免与高脂食物一起服用。整片吞服药片、不可掰开、压碎或者咀嚼药片。在每天的同一时间服药。若服药后出现呕吐，不可给予补服。在第二天正常时间进行下一次服药。若错过一次服药或未在固定时间服药，尽快补服(至少在下一次服药12小时前);但如果距下一次预定服药时间小于12小时，则无需补服，在第二天恢复正常的服药计划。不可在12小时内服用2次药品。
艾伏尼布作为一种针对IDH1基因突变的小分子抑制剂，为急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。其独特的疗效和较小的副作用使其在临床上具有广阔的应用前景。随着医学科学的不断进步，相信艾伏尼布将在癌症治疗领域发挥更大的作用，为更多的癌症患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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