晚期甲状腺髓样癌（MTC）和放射性碘难治分化型甲状腺癌（DTC）缺乏有效系统治疗方式。随着精准医学的发展，研究发现RET基因变异是甲状腺癌的重要驱动基因，而高效单靶点RET抑制剂普拉替尼的出现为RET基因变异晚期甲状腺癌患者的治疗带来突破。全球ARROW研究显示普拉替尼治疗RET融合和突变甲状腺癌患者疗效优异，安全性良好，中国队列分析结果表明具有和全球人群一致的疗效和安全性数据。

　　甲状腺癌的治疗从过去的单纯手术治疗，发展到内分泌治疗和核素治疗，又发展到靶向治疗，而且靶向治疗也在不断发展，从多靶点抑制逐渐过渡到单靶点高选择药物，这是甲状腺癌治疗不断进步的体现，代表了非常大的跨越，标志着甲状腺癌的分子靶向治疗进入了崭新的第二阶段。同时，作为国内第一个高选择性RET抑制剂，普拉替尼也推动了甲状腺癌精准检测的进展。

　　普拉替尼的作用机制是通过抑制RET突变蛋白的激酶活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散。作为强效高选择性抑制剂，普拉替尼对于RET靶点的抑制性非常之高，并具有高度选择性，显示出确切的临床活性。在药物研发过程中，通过对药物进行结构改造和优化，改善了渗透性和半衰期，使得药物活性和作用时间大大提升。临床前研究显示普拉替尼对于RET的抑制作用比传统MKI提高了100倍以上，可以有效抑制各种RET突变及融合驱动肿瘤。

　　通过抑制RET信号通路，普拉替尼可以有效地减缓甲状腺随样癌的进展，延长患者的生存期。在临床试验中，普拉替尼已经展现出了令人鼓舞的疗效。全球ARROW研究中普拉替尼治疗初治晚期MTC患者的客观反应率（ORR）为71%。美国甲状腺协会（ATA）年会报道了中国患者队列数据。截止2021年4月12日，共有34例中国患者入组，28例经过中心检查为RET突变阳性患者中，除1例患者外其他患者皆为初治。26例基线具有可测量病灶的初治MTC患者中，ORR达到73%，其中3例（11.5%）患者达到完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）84.6%，提示中国患者数据和全球数据一致，普拉替尼治疗带来了显著疗效。中位随访时间14.8个月，中位反应持续时间（DOR）尚未达到，6个月和9个月DOR率均为100%。6个月无进展生存（PFS）率是81.5%，9个月和12个月的PFS率均为77.8%，同时研究数据提示普拉替尼可以有效改善MTC患者的降钙素和癌胚抗原水平，降钙素生化缓解率为71.4%，CEA生化缓解率为53.8%。研究证实普拉替尼治疗RET突变晚期MTC患者具有卓越的反应和持续的疾病缓解，为此类患者的治疗带来了突破。

　　普拉替尼最常见的不良反应是贫血、肌肉酸痛和便秘，大多为1~2级，3~4级不良反应主要是高血压中和中性粒细胞减少，易于处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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