培美替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，它的主要功能是靶向抑制Fibroblast Growth Factor Receptor（FGFR）家族的受体。FGFR在细胞生长、分化和血管生成中扮演着重要角色，而某些肿瘤细胞的异常增殖和扩散与FGFR基因异常相关。培米替尼能够抑制这些异常信号通路，从而阻止肿瘤的生长和扩散。

　　Pemazyre培美替尼(pemigatinib)通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤的生长和扩散。胆管癌是一种罕见的癌症，发生在将消化液从肝脏输送到胆囊和小肠的细长胆管中。大多数胆管癌患者在诊断时已经进入晚期，这意味着他们不能接受外科治疗。对于这些患者来说，化疗联合已经成为标准的初始治疗。在约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)的融合。此次的批准适用于局部晚期或转移性胆管癌患者，其肿瘤具有FGFR2基因融合或其他重排。

　　pemigatinib NDA提交是基于一项II期开放性、单臂、多中心研究（CIBI375A201，NCT04256980）的结果。该研究在既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中开展，评估了培美替尼的疗效和安全性。该研究是在国外开展的FIGHT-202研究（INCB 54828-202,NCT02924376）的桥接试验。2项研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　FIGHT-202研究中共入组了108例胆管癌患者，接受pemigatinib 13.5mg口服治疗。结果显示，pemigatinib治疗显示出持久的肿瘤缓解。基于IRRC评估确认的ORR为37%（n=40；95%CI:27.9%,46.9%），包括4例完全缓解（CR=3.7%）和36例部分缓解（PR=33.3%），中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月（95%CI:5.7,13.1）、中位无进展生存期（PFS）为7.0个月（95%CI:6.1,10.5）、中位总生存期（OS）达17.5个月（95%CI:14.4,22.9）；有反应者vs无反应者的mOS分别为30.1 vs 13.7个月。

　　培米替尼的具体使用剂量和周期需根据患者的具体情况和医生的指导来确定。一般而言，胆道胆管癌的成人常用剂量为每日口服13.5mg，连续服用14天，随后停药7天，构成一个21天的治疗周期。患者应随餐或不随餐服用，并需整粒吞服，不要压碎、咀嚼或溶解药片。

　　靶向药培美替尼/Pemigatinib的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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