米托坦，也被称为丙酮哌嗪，是一种针对肾上腺疾病的特异性治疗药物。它被广泛用于肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生和皮质醇增多症的治疗，旨在通过抑制肾上腺皮质的功能，减少激素的过度分泌，从而缓解病情。

　　米托坦(Mitotane)是美国Bristol-Myers Squibb生产的用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症治疗的特效药。米托坦（Mitotane）客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。

　　肾上腺皮质瘤是一种罕见的肿瘤，起源于肾上腺皮质。这种肿瘤可能会导致激素分泌异常，从而引发一系列的临床症状。尽管手术是治疗肾上腺皮质瘤的主要方法，但在某些情况下，药物治疗如米托坦（LYSODREN）也可以作为一种有效的选择。肾上腺皮质癌有两个高发年龄段，一是小于5岁的幼儿，二是40-69岁年龄段的成年人。肾上腺皮质癌发病率无明显性别差异，男女发病比例约为1:1.3，主要由于特异性TP53基因种系突变（R337H）。手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。

　　米托坦（LYSODREN）是一种合成的肾上腺皮质类固醇，具有抑制肾上腺皮质肿瘤生长的作用。它通过阻止肾上腺皮质激素的合成，从而减少肿瘤的生长和激素的分泌。这种药物已经被广泛应用于肾上腺皮质瘤的治疗，并且在许多研究中都取得了显著的疗效。

　　在意大利一项多中心II期试验中测试了米托坦与依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP）治疗晚期、无法手术的ACC（肾上腺皮质癌）患者的相关性。28名患有可测量疾病的患者被纳入研究并评估毒性和反应。有18例患者有类固醇分泌过多的临床和/或生化证据。每4周静脉注射一次EDP方案（第5-7天依托泊苷100mg/m2，第1天和第8天多柔比星20mg/m2，第1天和第9天顺铂40mg/m2）；同时，患者每天口服米托坦或最大耐受剂量，化疗周期之间没有任何中断。

　　根据世界卫生组织的标准，2例患者完全缓解，13例患者部分缓解，总缓解率为53.5%。8例患者病情稳定，5例患者病情进展。反应发生在有功能和无功能肿瘤的患者中，更常见于那些携带淋巴结和肺转移的患者。反应患者的进展时间为24.4个月。EDP加米妥坦联合化疗是晚期ACC患者的积极且可控的治疗方法。

　　米托坦（LYSODREN）的治疗效果主要取决于肿瘤的类型和患者的个体差异。在一些情况下，米托坦可以作为手术前的准备药物，通过缩小肿瘤的大小和减少激素的分泌，从而降低手术的风险。在手术后，米托坦也可以用于控制肿瘤的复发和转移。

　　米托坦作为一种针对肾上腺疾病的特异性治疗药物，通过抑制肾上腺皮质的功能和激素合成，为肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生和皮质醇增多症患者提供了新的治疗选择。米托坦其副作用也不容忽视，患者在使用时应遵循医生的建议，确保药物的安全和有效使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍

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