恩西地平是FDA批准的一种治疗急性髓系白血病(AML)的药物。它通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)发挥作用。通过阻断IDH2，Idhifa帮助骨髓中的未成熟血细胞成熟为功能性红细胞、白细胞和血小板。这些细胞对于携带氧气、抵抗感染和防止出血至关重要。

　　恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）等血液系统恶性肿瘤。这些疾病通常是由于IDH基因突变导致的，而恩西地平正是针对这一靶点进行抑制，从而恢复细胞的正常代谢过程，抑制肿瘤的生长。

　　恩西地平的作用原理是通过抑制突变的IDH2酶，从而降低2-HG的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平是一种口服给药的小分子药物，它可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，这说明了它的高度特异性。恩西地平的抑制作用是可逆的，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有利于减少药物的毒副作用。恩西地平的药代动力学特征是，它可以在口服后迅速被吸收，达到血药峰浓度，然后在肝脏中经过细胞色素P450酶的代谢，最后以尿液和粪便的形式排出体外。恩西地平的半衰期约为30小时，因此每日一次的给药可以维持有效的血药浓度。

　　IDH2突变在血液系统恶性肿瘤中相对常见，发生在约12%的急性髓性白血病患者中，并且随着年龄的增长而增加。根据来自20家医院的真实治疗案例统计，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的124名患者和接受其他一线治疗的复发或难治性的76名患者对比发现，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者总体反应率高于其他一线治疗患者，恩西地平(Enasidenib)治疗患者的中位无进展生存期为8个月，而接受其他一线治疗的中位无进展生存期为5个月。与接受其他一线治疗的患者相比，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者在治疗期间住院的更少（14%对比46%）。此结果证实了恩西地平(Enasidenib)对IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病的有效性，并证明与其他一线治疗相比住院率显着降低。

　　Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

　　恩西地平的问世，为那些传统治疗效果不佳的癌症患者提供了新的治疗选择。许多临床试验结果显示，恩西地平在缓解病情、延长生存期等方面具有显著优势。尽管药物价格相对较高，但其在提高患者生存质量、延长寿命等方面的价值是无法估量的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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