神经纤维瘤是一种遗传性疾病，它会在患者的神经系统内形成肿瘤。这些肿瘤可以在身体的任何部位出现，但最常见的是在皮肤下或神经干内。近年来，一种名为司美替尼（SELUMETINIB）的药物成为了研究的焦点，为神经纤维瘤患者带来了新的治疗希望。
司美替尼是一种口服的小分子激酶抑制剂，主要针对MEK1和MEK2这两种蛋白激酶。这两种激酶在细胞的信号传导过程中扮演着重要角色，特别是在RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中。在神经纤维瘤中，这一信号通路经常被异常激活，导致细胞过度增殖，进而形成肿瘤。司美替尼的作用就是抑制这一通路的过度激活，从而减缓或停止肿瘤的生长。
司美替尼治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。这是一项Ⅱ期、单臂非随机、开放性标签试验，共纳入50名2~18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者，研究结果显示，以28天为周期，连续口服25mg/m2 Q12h的司美替尼后，70%（35/50）的患儿达到了经证实的部分缓解，56%（28/50）达到了持久缓解；随访3年，患儿的无进展生存率为84%。这些结果不仅为患者带来了身体上的缓解，也极大地提高了他们的生活质量。
司美替尼作为一种新型的靶向治疗药物，为神经纤维瘤的治疗带来了新的曙光。通过抑制MAPK信号通路，司美替尼能够有效地抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭，改善患者的生存质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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