艾伏尼布是一种用于治疗复发性或难治性急性系白血病(AML)的药物。艾伏尼布是一种新型的小分子抗癌药物，在治疗复发性或难治性急性系白血病中表现出显著的疗效。它可以有效抑制白血病细胞的增殖和转移，延长患者的生存期和提高生活质量。通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效果，同时又可有效避免骨髓抑制、降低感染风险。
艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。IDH1突变在AML中具有较高的发生率，约占所有AML病例的12%。这一发现为AML的治疗提供了新的思路。艾伏尼布就是在这一背景下应运而生的，它通过抑制IDH1突变酶的活性，针对AML患者的特定基因突变进行治疗，具有高度的针对性和有效性。
临床数据和治疗效果根据权威的临床研究数据显示，艾伏尼布在治疗复发性或难治性急性系白血病中表现出显著的疗效。临床试验结果显示，该药对于携带FLT3-ITD突变的复发性或难治性急性髓性白血病具有显著的治疗效果。同时，艾伏尼布在治疗过程中的不良反应较少，使患者能够更好地耐受治疗。在临床试验中，艾伏尼布表现出了显著的治疗效果。一项名为AG120-C-001的研究中，艾伏尼布单药治疗IDH1突变阳性的复发/难治性AML患者的总体缓解率达到了38%，其中完全缓解率为28%。这些数据表明，艾伏尼布在治疗IDH1突变阳性的AML患者中具有显著疗效。
在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)为36.7%（11/30，11例患者均达到了CR）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。有2名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。中性粒细胞、血小板等血液学指标有效恢复。
艾伏尼布作为一种创新的抗癌药物，为IDH1突变阳性的急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制和显著的临床数据使其具有广阔的应用前景。艾伏尼布可空腹或餐后口服，但不得与高脂餐同服，以免导致血药浓度升高；每日于同一时间服药，如漏服或未按常规时间服药，于下次服药前至少12小时尽早补服，次日恢复常规用药计划。不得在12小时内连服2次剂量；如服药后发生呕吐，不得补服，仍按计划服用下一剂药物；本药片剂不得掰开或压碎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
添加康必行顾问，想问就问
