在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase，IDH，异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。

　　Enasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。Enasidenib靶向突变体IDH2变异体R140Q，R172S，和R172K在体外比野生型酶在浓度较低约40-倍。突变体IDH2酶被enasidenib的抑制作用导致减低2-羟戊二酸[2-hydroxyglutarate(2-HG)]水平和诱导骨髓分化在体外和在体内在IDH2突变AML的小鼠移植物模型，在来自患者有突变的IDH2AML血样品中，enasidenib减低2-HG水平，减低母细胞计数[blast counts]和增加成熟骨髓细胞百分率。

　　恩西地平靶向称为IDH2的特定基因突变，它会影响您的骨髓。IDH2突变会阻止年轻的血细胞发育成健康的成人血细胞，从而导致急性髓系白血病的症状。恩西地平用于治疗IDH2突变成人的急性髓系白血病(AML)。当AML复发或先前治疗未改善时，使用恩西地平。

　　在一项开放标签、随机、3期试验中比较恩西地平与常规治疗方案在年龄≥60岁的晚期突变型IDH2急性髓细胞白血病(AML)复发/难治患者中的疗效，这些患者之前接受过2或3次AML定向治疗。总的来说，319名患者被随机分配到恩西地平组(n=158)或CCR组(n=161)，分别有30%和43%的患者在随访期间接受了随后的AML定向治疗。恩西地平组和CCR组的中位OS分别为6.5个月和6.2个月，恩西地平组的1年生存率为37.5%，CCR组为26.1%。恩西地平显著改善了EFS、TTF(中位数，4.9比1.9个月)。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

　　恩西地平的有效率与患者的年龄、性别、疾病分期、基因型、细胞形态学或先前治疗方案无明显相关性。恩西地平的安全性也得到了证实，其最常见的不良反应为恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、高胆红素血症、高钾血症和高尿酸血症。恩西地平的严重不良反应包括感染、出血、肝功能异常、肺炎、肾功能异常和心律失常。恩西地平的治疗中止率为5.5%，死亡率为3.5%。恩西地平的临床试验结果表明，恩西地平是一种有效和安全的针对IDH2突变的AML药物，它可以改善患者的缓解率和生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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