培米替尼通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长。根据研究数据，使用靶向药物培米替尼(pemigatinib,Pemazyre)治疗肝内胆管癌的患者表现出显著的疗效。胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤，分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。据报道，胆管癌患者中大约有13%-20%携带有FGFR2基因融合突变，而FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于肝内胆管癌。经研究发现，培美替尼在治疗含有FGFR2基因融合突变的胆管癌患者具有积极作用。

　　培美替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，对携带FGFR2基因融合或其他重排类型的晚期经治胆管癌患者具有良好的临床效果。FIGHT-202(NCTO2924376)是一项开放、多中心的II期临床试验，主要评估培美替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。该试验共纳入146例患者，中位年龄59岁(26~78岁)，42%为女性、58%为男性，其中126例(86%)患有转移性疾病，57例(39%)接受过两次或以上治疗。

　　试验共分3个队列，队列A为FGFR2融合或重排的患者(n=107)，队列B为FGF/FGFR遗传性改变的患者(n=20)，队列C为无FGF/FGFR遗传性改变的患者(n=18),其余1例患者未定。所有患者均接受pemigatinib 13.5 mg(po,qd)治疗,3周为1个疗程(给药2周后停药1周)直到放射检查显示病情进展或发生不可耐受的毒性。主要终点是队列A的ORR，次要终点是无进展生存期(PFS)、疾病控制率(DCR)缓解持续时间(DOR)和总生存期(OS)。

　　试验结果显示，队列A患者ORR达35.5%(n=38),其中3例达完全缓解(CR)，35例达PR，88例疾病得到有效控制DCR为82%，DOR为7.5个月(95%CI:57~14.5)PFS为6.9个月(95%CI:6.2~9.6)，OS达21.1个月:队列B和队列C的ORR为0%。相比其他两个队列队列A患者的生存期显著延长，表明pemigatinib对FGFR2融合或重排的胆管癌患者有良好的治疗效果。

　　总的来说，培美替尼是首个获得FDA批准的胆管癌靶向治疗药物，对FGFR融合或重排的胆管癌具有较好的治疗效果，且不良反应可控、患者可耐受。培美替尼常见的不良反应为脱发，恶心，便秘，口干，食欲不振，和皮肤干燥等症状，患者基本可耐受。且临床可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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