艾伏尼布是一种口服的、强效且高选择性的IDH1抑制剂，主要用于治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）成年患者。此外，艾伏尼布还被批准用于与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病患者，以及既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。AML是一种血液系统的恶性肿瘤，其特点是骨髓中的原始细胞异常增生，导致正常造血功能受到抑制。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。艾伏尼布的出现，为这部分患者提供了一个全新的治疗选择。
AML是一种比较棘手的病症，它作为一种血液和骨髓恶性肿瘤，病情发展十分迅速，成人群体中它是最常见类型的急性白血病，甚至占到了全部急性白血病病例的80%。而且十分不幸的是，大多数AML患者病情最终会复发，甚至是R/R AML患者预后很差，5年生存率约为27%。
艾伏尼布的作用机制是通过抑制IDH1酶的活性，从而阻断其催化异柠檬酸向α-酮戊二酸的转化过程。这一过程在细胞内起到了重要的调控作用，与细胞的生长、分化等过程密切相关。艾伏尼布通过干预这一过程，能够有效地抑制肿瘤细胞的增殖，并诱导其凋亡，从而达到治疗的目的。艾伏尼布是一种针对特定基因突变（IDH1 R132）的靶向药，这种突变在胆管癌和AML患者群体中相对比较常见，约在20%的成年AML患者和10%-20%的胆管癌患者中存在，因此能帮到不少的患者。对于AML，一部分患者由于各种原因，没办法接受标准化疗，治疗手段非常缺乏，而Tibsovo联合化疗方案对这部分患者疗效非常不错，比单独化疗的平均总生存期翻了3倍！
本次Tibsovo联合疗法在AML的获批，是基于3期AGILE临床试验（NCT03173248）的数据，该试验显示，新联合疗法与阿扎胞苷加安慰剂的对照组相比，可延长患者肿瘤无进展时长和总生存期。72名接受联合疗法的患者，平均总生存期为24.0个月，而74名接受对照组治疗的患者，平均总生存期为7.9个月，相差巨大。
临床试验表明，艾伏尼布在治疗携带IDH1突变的AML患者时，表现出了显著的临床效果。与传统的化疗药物相比，艾伏尼布不仅具有更高的疗效，而且其副作用也相对较小。这使得更多的患者能够从中受益，提高生活质量，延长生存期。
艾伏尼布一般为口服用药，可以空腹或餐后服用。整片吞服药片，不可掰开、压碎或者咀嚼药片。具体的用药剂量和疗程应根据医生的建议进行，并严格按照处方使用。任何剂量的调整或药物的中断都应在医生的指导下进行。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？
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