FDA批准补充生物制品许可申请(sBLA)阿那白滞素用于治疗IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症。Kineret的安全性和有效性在一项长期自然史研究中进行了评估，其中包括9名接受Kineret治疗长达10年的DIRA患者（开始Kineret治疗时年龄为1个月至9岁）。所有九名患者在接受Kineret治疗时都达到了炎症缓解。

　　Kineret通过竞争性抑制IL-1与白细胞介素-1 I型受体(IL-1RI)的结合来阻断IL-1α和β的生物活性，IL-1 I型受体在多种组织和器官中表达。IL-1的产生是在对炎症刺激的反应中诱导的，并介导各种生理反应，包括炎症和免疫反应。IL-1具有广泛的活性，包括通过诱导蛋白多糖的快速损失而降解软骨，以及刺激骨吸收。Ra患者滑膜和滑液中天然存在的IL-1Ra水平不足以与局部产生的IL-1的升高量竞争。在大多数患有低温蛋白相关周期性综合征(如NOMID)的患者中发现了CIAS1/NLRP3基因的自发突变。

　　CIAS1/NLRP3编码炎症体的一种成分——低温蛋白。活化的炎症小体导致IL-1β的蛋白水解成熟和分泌，IL-1β在全身炎症和NOMID的表现中起重要作用。DIRA是一种常染色体隐性单基因自身炎症性疾病，由IL1RN基因突变引起，导致白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)分泌减少。IL-1Ra的缺乏导致无对抗的IL-1α和IL-1β促炎信号传导，引起皮肤和骨骼受累的全身性炎症。

　　白介素-1是一种重要的炎性细胞因子，具有诱导T细胞活化，促进中性粒细胞、淋巴细胞和单核细胞趋化，刺激巨噬细胞释放蛋白酶及增加组织炎症浸润等作用。还能够促进成纤维细胞增殖，导致血管翳形成，并促进前列腺素E2的产生。白介素-1通过刺激滑膜和软骨细胞，使破骨细胞减少蛋白聚糖合成，增加蛋白质的糖降解，并产生胶原酶及其他酶类，释放骨钙等，从而导致骨与软骨破坏。

　　在类风湿关节炎患者血清及关节滑液中，白介素-1β水平显著升高，并与疾病活动性密切相关。因此，抑制白介素-1活性对控制类风湿关节炎病情发展、改善预后具有治疗作用。白介素-1拮抗药主要通过干扰白介素-1与其受体结合而阻断白介素-1的功能。

　　阿那白滞素的主要优势在于其针对性强、副作用少的特点。它能够迅速减轻患者的关节疼痛、肿胀和僵硬症状，提高生活质量。此外，阿那白滞素还可以减缓疾病的进展，降低关节损伤的风险。因此，它已成为许多风湿性疾病患者的一线治疗药物。

　　阿那白滞素Kineret作为一种靶向IL-1的治疗药物，在风湿性疾病领域取得了令人鼓舞的成就。阿那白滞素Kineret在某些患者中可能会产生抗药性，因此对其耐药机制和个体化治疗的研究具有重要意义。此外，阿那白滞素阿那白滞素在其他风湿性疾病类型和临床应用方面的潜力也需要进一步探索。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿那白滞素(ANAKINRA)能够有效缓解类风湿关节炎炎症症状

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