玛伐凯泰（mavacamten）是一种首创的、有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，目前已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。
玛伐凯泰是一种可逆的肌球蛋白抑制剂，靶向HCM的核心病理生理机制。其可减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。因此，可通过降低肌节的过度活动，减少左心室流出道（LVOT）梗阻，降低左心室充盈压力。肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，可导致过多的肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥连接和钙敏感性增加。
II期和III期临床试验已证实，玛伐凯泰具有良好的耐受性，左室流出道压力梯度降低，运动耐力和症状改善，并与生物标志物等其他临床相关参数的改善相关。除此之外，影像学相关研究还显示，玛伐凯泰治疗有利于心脏重塑。近日，EUR HEART J发表的综述回顾了已完成和正在进行的玛伐凯泰治疗症状性OHCM患者的相关数据。
PIONEER-HCM II期试验显示，玛伐凯泰的获益具有剂量依赖性，其可以浓度依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF）。当血药浓度在350-695 ng/mL时，可减少LVOT梗阻，LVEF均＞50%。在研究中，大多数不良事件为轻-中度，且与研究药物无关，耐受性较好。
玛伐凯泰作为一种新型药物，为肥厚型心肌病患者带来了希望。玛伐凯泰的出现不仅改变了患者的命运，也为我们揭示了未来心脏病治疗的更多可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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