氯苯唑酸葡胺是一种口服的小分子药物，属于非甾体抗炎药物类别。它主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）这一罕见疾病。ATTR-CM是一种遗传性疾病，其特点是心肌细胞内积累了过多的异常转甲状腺素蛋白，导致心肌功能受损。氯苯唑酸葡胺能够稳定转甲状腺素蛋白，减少其在心肌细胞内的积累，从而改善心肌功能。
TTR是一种四聚体形式的蛋白，解离成单体后会错误折叠为淀粉样物质，沉积于心肌间质，导致限制性心肌病和进行性心力衰竭，即ATTR心肌病（ATTR-CM）。Tafamidis能够以高亲和力、高选择性地结合TTR的甲状腺素结合位点，抑制TTR四聚体解离为单体。
氯苯唑酸软胶囊在临床试验中表现出显著的临床疗效。与安慰剂相比，它能够显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院率，减缓功能性能力和生活质量的下降速度，延缓周围神经功能损害。这些疗效数据得到了顶级医学期刊NEJM的发表认可，为氯苯唑酸葡胺的市场竞争力提供了有力支持。
在临床应用中，氯苯唑酸葡胺也展现出了良好的治疗效果。一项多中心、随机对照研究发现，与安慰剂相比，氯苯唑酸葡胺能够显著降低ATTR-CM患者的心血管事件发生率，改善其生活质量。这一研究结果为氯苯唑酸葡胺的广泛应用提供了有力支持。氯苯唑酸葡胺作为一种新型心血管药物，在ATTR-CM的治疗中展现出了良好的应用前景。随着研究的深入和技术的进步，我们有理由相信氯苯唑酸葡胺将为心血管病的防治提供新的有力武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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