磷酸盐奥司他丁片是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。FDA药物评估和研究中心主任，医学博士Mary Thanh Hai说：“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法，Isturisa能够帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物对于成人库欣病是重要的治疗选择”。
磷酸盐奥司他丁片的作用机制在于抑制皮质醇的合成，从而降低体内皮质醇水平。这种药物能够选择性地抑制11β-羟化酶，这是皮质醇合成过程中的关键酶。通过抑制这一酶的活性，磷酸盐奥司他丁片能够有效地减少皮质醇的合成，从而缓解库欣症的症状。
磷酸盐奥司他丁片的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。来自整个临床项目的数据表明，osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。特别是，在LINC-3研究中，在8周随机撤药期结束时（第34周），osilodrostat组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组（86.1%vs 29.4%）。皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。
磷酸盐奥司他丁片作为一种新型药物，为库欣症的治疗提供了新的选择。它的出现为那些深受库欣症困扰的患者带来了希望，让他们能够重新拥有健康的生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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