恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）是一种治疗急性髓性白血病（AML）的口服药物，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。这种药物属于异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，主要作用于IDH2基因突变的患者。恩西地平的研发背景是基于对AML发病机制的深入研究。AML是一种血液系统的恶性肿瘤，起源于骨髓中的造血干细胞。IDH2基因突变是AML中常见的基因突变之一，会导致细胞代谢异常，进而促进肿瘤的发生和发展。恩西地平的出现，为这部分患者提供了新的治疗选择。

　　恩西地平的作用机制是通过抑制IDH2酶的活性，恢复细胞的正常代谢，从而抑制肿瘤的生长和扩散。与传统的化疗药物相比，恩西地平具有更好的选择性和更低的副作用。在临床试验中，恩西地平单药治疗IDH2基因突变的AML患者，可使近40%的患者获得完全缓解，且缓解持续时间较长。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

　　恩西地平是一种针对IDH2突变的急性髓系白血病（AML）患者的新型药物，它的作用原理是通过抑制突变的IDH2酶，从而降低2-HG的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平是一种口服给药的小分子药物，它可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，这说明了它的高度特异性。恩西地平的抑制作用是可逆的，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有利于减少药物的毒副作用。

　　恩西地平的剂量和给药方式应根据患者的具体情况进行个体化调整。通常，恩西地平的起始剂量为每日2次，每次800毫克，口服给药。在治疗过程中，医生会根据患者的反应和副作用情况对剂量进行调整。患者应按照医生的建议按时按量服用药物，以确保治疗效果和安全性。

　　总的来说，恩西地平作为一种新型的口服IDH抑制剂，为IDH2基因突变的AML患者提供了新的治疗选择。随着研究的深入和临床经验的积累，恩西地平有望在未来成为AML治疗领域的重要药物之一。同时，对于其他类型的白血病和实体瘤，恩西地平的疗效和应用前景也值得期待。恩西地平作为一种新型的靶向性抗癌药物，在治疗特定类型的白血病方面显示出良好的疗效和安全性。通过合理的用药方案和细致的护理，可以最大限度地发挥恩西地平的治疗效果，同时确保患者的安全和健康。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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