转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见的严重疾病，主要由野生型或遗传性甲状腺素转运蛋白（TTR）介导的淀粉样变性引起。这种疾病主要影响心脏，导致心脏功能逐渐衰退，最终可能危及患者生命。他法米地（Tafamidis）是一种选择性的转甲状腺素稳定剂，其主要作用机制在于防止TTR四聚体解离，从而抑制淀粉样级连反应的发生。这种稳定作用能够减少心肌内淀粉样纤维的沉积，进而保护心脏免受进一步损伤。Vyndamax（Tafamidis）作为他法米地的商品名，已被批准用于治疗成人ATTR-CM患者，以减少与心脏问题相关的死亡和住院治疗。

　　临床研究证据

　　多项临床研究证实了他法米地在治疗ATTR-CM中的有效性。其中，ATTR-ACT（经甲状腺素心肌病临床试验中的他法米地）是一项国际、双盲、安慰剂对照、随机化的研究，涉及大量ATTR-CM患者。该研究表明，与未服用他法米地的患者相比，接受他法米地治疗的患者在死亡率、心脏相关住院次数以及生活质量等多个方面均有显著改善。

　　具体来说，在第30个月时，与安慰剂组相比，他法米地组患者的死亡率和心脏相关住院次数显著减少。此外，他法米地还显著改善了患者的运动能力（如6分钟步行试验距离）和生活质量评分（如堪萨斯城心肌病问卷总体总分）。这些结果不仅证明了他法米地在短期内的疗效，也为其长期治疗提供了有力支持。

　　长期疗效分析

　　为了进一步评估他法米地的长期疗效，完成ATTR-ACT试验的ATTR-CM患者参加了长期扩展分析（LTE）。在该分析中，患者继续接受他法米地治疗或转换为该药物治疗，并进行了长期随访。结果显示，连续接受他法米地治疗的患者在死亡率方面显著低于安慰剂转化为他法米地治疗的患者。这一发现再次证实了他法米地在治疗ATTR-CM中的长期有效性，并强调了早期诊断和治疗对于改善患者预后的重要性。

　　他法米地（Tafamidis/Vynmax）作为一种新型的治疗药物，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中展现出了显著的有效性。其通过稳定TTR四聚体、抑制淀粉样级连反应的发生，有效减少了心肌内淀粉样纤维的沉积，从而保护了心脏功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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