急性髓系白血病（AML）作为成人白血病中最常见的类型，尤其在65岁以上的中老年人中发病率较高，其病情进展迅速且预后较差，一直被视为中老年人的“噩梦”。随着医学研究的不断进步，一款名为拓舒沃（TIBSOVO，艾伏尼布片）的创新药物在治疗携带IDH1突变的AML患者中展现出了显著的疗效，为这类患者带来了新的希望。
拓舒沃的研发与获批
拓舒沃（TIBSOVO）最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变酶的口服靶向抑制剂。2018年，该药物获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，成为全球首个也是唯一一种针对IDH1酶的口服靶向药物。2022年2月9日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了拓舒沃在中国的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
拓舒沃的临床疗效
拓舒沃在治疗AML中的显著疗效基于多项临床研究数据。其中，CS3010-101研究显示，拓舒沃在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者中，表现出优异的临床疗效，耐受性良好，安全可控。该研究结果表明，拓舒沃在促进AML细胞分化和发挥抗肿瘤效应方面具有显著优势。
此外，AGILE III期临床研究结果进一步证实了拓舒沃在初治IDH1突变AML患者中的疗效。该研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，结果显示拓舒沃联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷，显著改善了患者的无事件生存期和总生存期，达到了主要终点和所有关键次要终点。这一研究结果为初治的IDH1突变AML患者提供了新的治疗选择。
拓舒沃的治疗优势
拓舒沃作为一种口服靶向抑制剂，具有诸多治疗优势。首先，它针对IDH1突变这一特定靶点，实现了精准治疗，提高了治疗效果。其次，拓舒沃的耐受性良好，安全性可控，减少了传统化疗带来的副作用，提高了患者的生活质量。最后，拓舒沃的获批为患者提供了更多治疗选择，尤其对于那些不适合强烈化疗的老年患者和复发或难治性AML患者，拓舒沃成为了一种重要的治疗手段。
拓舒沃不仅在AML治疗中展现出了显著疗效，还在其他肿瘤领域展现出了应用潜力。拓舒沃已在美国获批用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强烈诱导化疗的IDH1突变AML成人患者，以及既往接受过治疗的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者。此外，拓舒沃用于治疗脑胶质瘤患者的研究也在进行中，并展现出了可观的治疗潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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