普纳替尼/帕纳替尼（Ponatinib）在治疗慢性髓性白血病中的显著疗效，其独特的化学结构和多靶点抑制作用，使得它在治疗对既往TKI治疗耐药或不耐受的CML患者中脱颖而出。作为一种强效的BCR-ABL抑制剂，普纳替尼不仅能够有效抑制BCR-ABL野生型蛋白的酪氨酸激酶活性，更重要的是，它还能针对BCR-ABL的T315I突变体发挥强大的抑制作用。这种突变体通常赋予肿瘤细胞对多种TKI的耐药性，使得治疗变得尤为困难。然而，普纳替尼的出现打破了这一困境，为这些耐药患者提供了新的治疗选择。
在多项临床试验中，普纳替尼的疗效得到了充分验证。例如，OPTIC（Optimizing Ponatinib Treatment in CP-CML）试验评估了普纳替尼在对≥2种TKI耐药或有T315I突变的慢性期CML患者中的安全性和有效性。结果显示，无论患者的基线T315I突变状态如何，普纳替尼均能在不同剂量下提供显著的疗效。特别是对于那些接受较高剂量（如45mg/天）治疗的患者，其缓解率达到了较高水平。此外，普纳替尼在治疗过程中还表现出了良好的耐受性和安全性，尽管部分患者出现了高血压、血小板减少等不良反应，但整体而言，这些不良反应是可控的。
除了针对CML的慢性期患者外，普纳替尼在治疗加速期和急变期CML患者中也展现出了不俗的疗效。这些患者往往病情更为严重，治疗难度更大。然而，普纳替尼凭借其强大的抑制作用和独特的靶点选择性，成功地为这些患者提供了新的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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