普纳替尼（Ponatinib），也被称为帕纳替尼，是一种针对慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的新型治疗药物。作为第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），普纳替尼在治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML及Ph+ALL患者中展现出了显著的临床疗效。

　　普纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。普纳替尼的主要作用机制是通过抑制BCR-ABL酪氨酸激酶蛋白的活性，特别是针对具有T315I突变的BCR-ABL蛋白，这些突变往往使细胞对第一代和第二代TKIs产生耐药性。

　　临床疗效

　　多项临床试验表明，普纳替尼在治疗CML和Ph+ALL方面表现出色。特别是PACE试验，这是一项针对接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者的研究，结果显示普纳替尼能够让这些患者保持深度、持久的缓解。具体而言，在接受普纳替尼治疗的患者中，有60%的患者达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），54%的患者达到完全细胞遗传学缓解（CCyR），40%的患者达到主要分子学缓解（MMR），显示出其强大的临床活性。

　　安全性与剂量调整

　　尽管普纳替尼在疗效上表现出色，但其安全性问题也不容忽视。常见的非血液学不良反应包括高血压、皮疹、腹痛、乏力、头痛、皮肤干、便秘、关节痛、恶心和发热。血液学不良反应则包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和白细胞减少。此外，动脉血栓事件（AOE）也被认为是与普纳替尼剂量相关的一种风险。

　　为了降低这些不良反应的风险，特别是动脉血栓事件，研究人员在PACE试验后期实施了剂量减量策略。结果显示，每日剂量减少15mg可使AOE风险降低约33%。因此，普纳替尼的推荐剂量为45mg/天，但对于出现不良反应的患者，医生可能会考虑降低剂量至30mg/天或15mg/天。

　　普纳替尼作为一种新型的多靶点激酶抑制剂，在治疗对既往TKI治疗耐药或不耐受的CML及Ph+ALL患者中展现出了卓越的临床疗效。其能够针对具有T315I突变的BCR-ABL蛋白，为这些难治性患者提供了新的治疗选择。然而，患者在接受普纳替尼治疗时，也需密切关注其安全性问题，特别是动脉血栓事件的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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