恩西地平（Idhifa/Enasidenib），也被称为AG-221，是一种针对特定类型白血病的靶向性药物。自2017年8月1日获得美国FDA批准上市以来，恩西地平已成为首个针对肿瘤代谢的抗癌药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。本文将探讨恩西地平在治疗IDH2突变白血病中的有效性及其相关机制。

　　IDH2基因突变与白血病

　　IDH2是三羧酸循环（TCA cycle）中的关键酶，负责催化异柠檬酸向α-酮戊二酸的转化。在白血病中，IDH2基因的某些突变（如R140Q、R172S、R172K）会导致IDH2酶活性异常升高，进而促进特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累。高水平的2-HG会干扰细胞的正常代谢过程，促进白血病细胞的生长和扩散。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平作为一种IDH2抑制剂，通过特异性地抑制IDH2酶活性，减少2-HG的生成，从而纠正白血病细胞的异常代谢。这种代谢纠正作用能够诱导白血病细胞分化，抑制其生长和分裂，最终达到治疗白血病的目的。

　　临床有效性

　　在临床研究中，恩西地平已显示出对IDH2突变AML患者的显著疗效。一项针对199名复发性/难治性AML患者的临床试验表明，使用恩西地平治疗后，患者中位数的缓解持续时间为8.2个月。这表明恩西地平在治疗这类患者中具有良好的治疗效果，能够有效地降低患者的白细胞计数，减轻贫血和血小板减少等症状，并延长患者的无进展生存期。

　　此外，恩西地平也被探索用于其他类型的血液癌症治疗，如骨髓增生异常综合征（MDS）等，尽管其疗效在这些疾病中尚需进一步验证。

　　副作用与安全性

　　尽管恩西地平在治疗AML中显示出良好的疗效，但其仍存在一些潜在的副作用需要关注。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等，这些副作用通常在开始治疗的前几周内出现，但随着时间的推移可能会减轻或消失。此外，恩西地平还可能引发不同程度的骨髓抑制，导致血小板减少和贫血。因此，在治疗期间，需要定期监测患者的血液指标和肝功能等指标，并根据患者的具体情况调整药物剂量和给药方案，以确保治疗的安全性和有效性。

　　对于严重的副作用，如分化综合征（表现为发热、呼吸衰竭、肾衰竭等），医生需要采取及时的干预措施，如暂停药物治疗、调整药物剂量或采取其他治疗手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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