洛拉替尼（LORLATINIB），也被称为劳拉替尼，是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗ALK阳性的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。然而，近年来，随着对洛拉替尼研究的深入，其在治疗包括神经母细胞瘤在内的其他类型肿瘤中也展现出了潜在的应用价值。本文将探讨洛拉替尼在治疗神经母细胞瘤患者中的疗效及其相关研究成果。

　　神经母细胞瘤是一种具有侵袭性的颅外实体肿瘤，常见于儿童，是造成儿童癌症相关死亡的重要原因之一。ALK（间变性淋巴瘤激酶）基因突变在神经母细胞瘤中较为常见，不仅是家族性神经母细胞瘤患者的特征之一，也是体细胞中最常见的单核苷酸突变致癌基因。这一发现为使用ALK抑制剂如洛拉替尼治疗神经母细胞瘤提供了理论依据。

　　洛拉替尼作为第三代ALK/ROS抑制剂，相比前代抑制剂具有显著的优势。它能够更有效地抑制多种ALK突变，包括那些对一代和二代ALK抑制剂耐药的突变类型，如L1196M、G1202R、G1269A等。此外，洛拉替尼还能够穿透血脑屏障，对存在脑转移的患者疗效更佳，这一特点在神经母细胞瘤的治疗中尤为重要，因为该肿瘤常发生脑转移。

　　在针对ALK-驱动高危神经母细胞瘤的临床试验中，洛拉替尼表现出了良好的疗效和安全性。费城儿童医院Yael P.Mossé团队发表的研究文章详细报告了洛拉替尼单药或联合化疗治疗ALK-驱动高危神经母细胞瘤I期临床试验的结果。试验结果显示，不同年龄段的患者在接受洛拉替尼治疗后，均达到了不同程度的疗效。对于单药治疗组，儿童和成年患者均表现出较高的最佳疗效（BOR）和修正缓解率（RR）。在联合化疗组中，尽管最佳疗效相对较低，但修正缓解率依然较高，显示出洛拉替尼与化疗联合使用的潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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