维奈克拉（Venetoclax），也被称为维那托克，是一种口服的小分子药物，通过直接结合并抑制BCL-2蛋白，从而触发细胞凋亡机制，促进恶性细胞的死亡。BCL-2蛋白在细胞凋亡过程中起着关键作用，其过度表达会抑制细胞凋亡，导致肿瘤细胞存活和增殖。维奈克拉通过阻断这一机制，为白血病治疗提供了新的思路。

　　在慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）中的应用

　　维奈克拉最初在慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的治疗中取得了显著成果。2019年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准维奈克拉用于这些疾病的成年患者。这一批准基于CLL14临床试验的结果，该试验显示，与标准治疗相比，维奈克拉联合奥比妥珠单抗或利妥昔单抗能够显著延长患者的无进展生存期（PFS），并改善总体反应率。

　　在CLL/SLL患者中，维奈克拉的常见不良反应包括中性粒细胞减少症、血小板减少症、贫血、腹泻、恶心等。然而，这些不良反应大多可以通过支持性治疗得到有效管理。

　　在急性髓系白血病（AML）中的应用

　　维奈克拉在急性髓系白血病（AML）治疗中的应用同样令人瞩目。2018年，FDA加速批准维奈克拉联合阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷，用于治疗75岁及以上或无法使用强化诱导化疗的AML患者。这一批准基于多项临床试验的结果，这些试验显示，维奈克拉联合治疗方案能够显著提高患者的完全缓解率（CR）和总生存期（OS）。

　　例如，在VIALE-A临床试验中，接受维奈克拉联合阿扎胞苷治疗的患者中位OS达到14.7个月，而接受安慰剂加阿扎胞苷的患者仅为9.6个月。此外，维奈克拉联合治疗方案还显著提高了患者的CR率，从18%提升至37%。

　　值得注意的是，维奈克拉在AML治疗中的安全性也得到了验证。尽管患者会出现一些血液学不良反应，如血小板减少、中性粒细胞减少等，但这些不良反应大多可以通过剂量调整和支持性治疗得到控制。

　　联合用药的潜力

　　除了单独使用外，维奈克拉还与其他药物联合使用，以进一步提高疗效。例如，吉瑞替尼（Gilteritinib）作为一种FLT3激酶抑制剂，与维奈克拉联合使用在治疗FLT3突变阳性的AML患者中取得了显著成果。这种组合疗法能够显著提高患者的完全缓解率和无进展生存期，为难治性AML患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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