肝窦阻塞综合征（HSOS），也称为肝小静脉闭塞病（VOD），是造血干细胞移植（HSCT）后常见的严重并发症之一。该病症以疼痛性肝肿大、腹水形成为主要临床表现，严重时可进展为非门脉性肝硬化，甚至导致多器官功能衰竭，其100天内的病死率可超过80%。因此，寻找安全有效的治疗方法对于提高患者生存率具有重要意义。去纤苷钠（Defitelio）作为一种新型治疗药物，在治疗HSOS方面展现出了显著的疗效。

　　去纤苷钠（Defitelio）简介

　　去纤苷钠（Defitelio）是一种从猪小肠黏膜基因组DNA中提取的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物，具有抗凝血、抗炎、细胞保护等多种药理作用。它能够降低血液粘稠度，促进血液流动，从而改善肝脏微循环，减少血栓形成的风险。此外，去纤苷钠还能抑制炎症反应，保护内皮细胞，防止内皮细胞损伤，维持肝脏血管的正常结构和功能。

　　临床试验结果

　　多项临床试验证实了去纤苷钠在治疗HSOS中的有效性。其中，一项多中心、随机2期临床试验比较了两种不同剂量去纤苷钠的疗效。研究纳入了101例成人和48例儿童患者，均在移植后35天内确诊为HSOS，并伴有多器官功能衰竭或严重HSOS的风险。结果显示，两种剂量（25 mg·kg⁻1·d⁻1和40 mg·kg⁻1·d⁻1）的去纤苷钠在治疗中位时间、完全缓解率（CR率）和100天生存率上均无显著差异，但均能有效提高患者的生存率和完全缓解率。

　　另一项3期前瞻性试验则进一步验证了去纤苷钠的疗效。该试验纳入了134例肝VOD和多器官衰竭患者，治疗组患者接受去纤苷钠每日25 mg治疗。结果显示，去纤苷钠组HSCT后100天以上的生存率为38.2%，而对照组为25%（P=.0109）；去纤苷钠组的完全缓解率为25.5%，而对照组为12.5%（P=.0160）。这些数据表明，去纤苷钠在治疗HSOS方面具有显著优势。

　　安全性评估

　　尽管去纤苷钠在治疗HSOS中表现出色，但其安全性仍需关注。临床试验中观察到的不良反应主要包括出血、低血压、胃肠道不适等，但大多数病情较轻微，严重的（3～5级）不良反应的总发生率较低。与历史对照相比，接受去纤苷钠治疗的患者不良反应发生率通常无显著差异，提示这些不良反应可能与患者疾病本身相关，而与治疗无关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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