髓母细胞瘤（Medulloblastoma,MB）是儿童最常见的恶性脑肿瘤之一，其高度侵袭性和治疗难度给医疗界带来了巨大挑战。近年来，随着对肿瘤生物学机制的不断深入研究，新型靶向药物的开发为髓母细胞瘤的治疗带来了新的希望。其中，维莫德吉（Vismodegib，商品名Erivedge）作为一种针对Hedgehog信号通路的选择性抑制剂，已在多项临床研究中显示出对特定类型髓母细胞瘤的治疗潜力。

　　维莫德吉的基本信息

　　维莫德吉是由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）开发的一种小分子药物，主要通过选择性靶向Smoothened（SMO）蛋白来抑制Hedgehog信号通路。该药物于2012年1月30日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌（BCC）。维莫德吉是首个被批准用于治疗BCC的药物，其疗效在多项临床试验中得到了验证。

　　维莫德吉治疗髓母细胞瘤的临床研究

　　针对髓母细胞瘤，尤其是SHH（Sonic Hedgehog）亚型，维莫德吉的疗效进行了多项临床研究。2015年发表的一项名为PBTC-025B和PBTC-032的研究，探讨了维莫德吉对儿童和成人复发SHH型髓母细胞瘤的疗效。研究显示，在合适的剂量下（150mg/d或300mg/d），维莫德吉能够在部分患者中产生客观缓解（Objective Response Rate,ORR）。具体而言，研究中共有3名成人患者和1名儿童患者获得客观缓解，均为MBSHH（SHH型髓母细胞瘤）患者。

　　维莫德吉在治疗过程中展现了良好的耐受性，没有患者因不良反应而退出研究。此外，分子生物学研究显示，MBSHH组中PTCH1缺失与较长的无进展生存期（PFS）有关，而p53弥漫阳性染色患者PFS较短。这些发现为未来的个体化治疗提供了重要的分子标志物依据。

　　维莫德吉在髓母细胞瘤治疗中的挑战

　　尽管维莫德吉在部分SHH型髓母细胞瘤患者中显示了疗效，但其治疗也面临一些挑战。首先，由于血脑屏障的存在，维莫德吉进入大脑的药物浓度可能会受到限制，从而影响治疗效果。此外，增加药物剂量虽然可能提高疗效，但也可能导致患儿出现骨毒性等不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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