玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂，主要通过调节心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担。在心脏收缩过程中，心肌肌球蛋白起着关键作用，但在肥厚型心肌病患者中，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，从而增加了心脏的负担。玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少了动力性左心室流出道（LVOT）梗阻，并改善了心脏充盈压，进而缓解了患者的症状。

　　临床试验结果

　　多项临床试验证实了玛伐凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病中的显著疗效。例如，在II期试验中，玛伐凯泰显示出剂量依赖性的益处，能够减轻LVOT梗阻，改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。所有患者的左心室射血分数（LVEF）保持在50%以上。

　　随后进行的EXPLORER-HCM III期试验是迄今为止最大的在梗阻性HCM中使用肌动蛋白抑制剂的安慰剂对照试验。结果显示，玛伐凯泰与改善运动能力、症状负担，以及改善Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平相关。值得注意的是，玛伐凯泰对运动能力和NYHA分级的影响在不使用β受体阻滞剂的患者中更为显著，这表明其独特的作用机制和优势。

　　VALOR-HCM试验进一步验证了玛伐凯泰的疗效。该试验对患有严重症状的梗阻性HCM患者进行了随机分组，结果显示，在16周的治疗中，相比安慰剂组，玛伐凯泰组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者明显减少（分别为77%和18%）。这一结果强烈表明，玛伐凯泰能够显著减少需要手术治疗的患者的数量，为患者提供了更为保守和有效的治疗选择。

　　安全性与耐受性

　　玛伐凯泰在临床试验中表现出了较高的安全性和良好的患者耐受性。不良反应发生率较低，且多为轻至中度。虽然有些患者在治疗过程中出现了头晕和晕厥等不良反应，但这些症状在停药后多可恢复。此外，玛伐凯泰的使用方便，也为其在临床中的应用提供了便利。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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