阿伐普替尼（Avapritinib，商品名AYVAKIT），作为一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，近年来在转移性胃肠道间质瘤（GIST）的治疗中展现出了显著的临床效果。然而，任何药物在治疗疾病的同时，都可能伴随着一定的安全性和不良反应问题，阿伐普替尼也不例外。本文将从安全性和不良反应两个方面，对阿伐普替尼在治疗转移性GIST中的应用进行详细探讨。
阿伐普替尼自2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，已在多项临床试验中证明了其治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性GIST患者的有效性。这些临床试验，如NAVIGATOR试验，不仅评估了阿伐普替尼的疗效，还对其安全性进行了全面考察。结果显示，阿伐普替尼在多数患者中表现出良好的耐受性，为GIST患者提供了新的治疗选择。
尽管阿伐普替尼在疗效上取得了显著进展，但其治疗过程中也可能出现一系列不良反应。这些不良反应的严重程度和发生率因个体差异而异，但总体上可分为以下几类：
水肿：是阿伐普替尼治疗中最常见的不良反应之一，可能与药物对体液平衡的影响有关。
恶心、呕吐：这些胃肠道症状在多数抗肿瘤药物中均较为常见，阿伐普替尼也不例外。
疲劳/乏力：患者可能感到持续的体力下降和精力不足。
认知障碍：包括记忆障碍、意识模糊、脑病等，是阿伐普替尼特有的不良反应之一，其发生机制尚不完全明确。
食欲下降、腹泻：这些也是常见的消化系统不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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