渐冻症，正式名称为肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起的进行性、致命的神经退行性疾病。患者会逐渐失去肌肉功能，最终无法移动、说话和呼吸，导致呼吸衰竭和死亡。ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）组成的专有口服固定剂量复方制剂。这款药物在加拿大和美国的批准，标志着ALS治疗领域的重要进展。其独特的作用机制主要体现在两个方面：减少神经元细胞死亡和缓解内质网（ER）应激及线粒体功能障碍。

　　首先，苯丁酸钠（PB）作为ALBRIOZA的主要成分之一，是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR）。UPR是细胞内对未折叠或错误折叠蛋白积累的一种应激反应，长期高水平的UPR会导致细胞死亡。PB通过降低UPR水平，防止了因UPR过度激活而导致的神经元细胞死亡，从而减缓了ALS的进展。

　　另一方面，牛磺酸二醇（TURSO）作为ALBRIOZA的另一关键成分，是一种Bax蛋白抑制剂。Bax蛋白是促凋亡蛋白家族中的一员，参与细胞凋亡的调控。在ALS中，细胞凋亡是导致神经元损失的重要因素之一。TURSO通过抑制Bax蛋白的活性，减少了神经元因凋亡而导致的死亡，进一步保护了运动神经元的功能。

　　ALBRIOZA的这两种成分在固定剂量配方中联合使用，能够同时靶向ALS病理过程中的多个关键环节。它们不仅减少了神经元细胞的死亡，还缓解了内质网和线粒体功能障碍，这些功能障碍在ALS的发病过程中起着重要作用。临床数据显示，与服用安慰剂的患者相比，服用ALBRIOZA的ALS患者在功能结果方面表现出了具有统计学意义和临床意义的改善。

　　具体来说，在CENTAUR临床试验中，ALBRIOZA在137名ALS受试者中进行了为期6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期的研究。结果显示，接受ALBRIOZA治疗的患者在ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）上的平均得分高出2.32分，这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。此外，长期随访研究还表明，ALBRIOZA在3年左右时仍可表现出一定的生存益处，与安慰剂相比，ALBRIOZA可将死亡风险降低约44%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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