迈凡妥/玛伐凯泰是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂。其作用机制主要通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成，这些横桥是导致肌肉收缩的关键。这种抑制作用能够显著降低心室流出道（LVOT）梗阻，改善左心室充盈压力，并降低心肌壁应力，从而改善心脏功能。

　　临床研究成果

　　多项人体研究已经证实了迈凡妥/玛伐凯泰在肥厚型心肌病治疗中的有效性。其中，PIONEER-HCM试验和EXPLORER-HCM试验是两个重要的临床试验。

　　PIONEER-HCM试验：这是一个非随机、开放标签的二期临床试验，旨在验证迈凡妥的概念。结果显示，在12周的治疗后，患者的LVOT梯度显著降低，峰值氧耗量（pVO2）增加，且静息LVOT梯度和Valsalva LVOT梯度也均有所改善。

　　EXPLORER-HCM试验：这是一个三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，涉及251名成人肥厚型心肌病患者。试验结果显示，迈凡妥组中37%的患者达到了主要终点，而安慰剂组中只有17%。迈凡妥组在所有次要终点上也表现出更大的改善，包括LVOT梯度的显著降低、pVO2的增加以及KCCQ评分和NYHA级别的显著改善。

　　对肥厚型心肌病患者的具体效果

　　迈凡妥/玛伐凯泰在肥厚型心肌病患者中的治疗效果主要体现在以下几个方面：

　　减少LVOT梗阻：通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，迈凡妥能够显著降低LVOT梗阻，这是改善心脏功能的关键。

　　改善心脏充盈压力和心肌壁应力：减少心肌的过度收缩，降低左心室充盈压力，从而减轻心脏负担，改善心肌壁应力。

　　提高运动能力和生活质量：多项研究表明，迈凡妥能够显著提高患者的运动能力和生活质量，表现为pVO2的增加和NYHA级别的改善。

　　减少手术需求：对于一些需要隔膜切除治疗的高风险患者，迈凡妥的应用能够减少手术需求，降低治疗风险。

　　临床使用与注意事项

　　迈凡妥/玛伐凯泰于2022年获得FDA批准，并在全球多个国家和地区上市，包括中国。尽管其疗效显著，但在临床使用中仍需注意以下几点：

　　剂量调整：根据患者的具体情况和LVEF的变化，定期调整药物剂量，以避免心力衰竭的发生。

　　药物相互作用：迈凡妥主要通过CYP2C19和CYP3A4酶代谢，与这些酶相互作用的药物可能会导致危及生命的药物相互作用。因此，在合并用药时需谨慎。

　　监测与评估：患者需要定期进行LVEF和LVOT梯度的评估，以确保药物的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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