血友病A是一种罕见而复杂的遗传性出血性疾病，影响全球约32万名患者，其中50-60%病情严重。患者由于缺乏凝血因子VIII（FVIII），导致血液无法正常凝固，进而出现不受控的自发性出血，尤其在关节和肌肉中，引起疼痛、肿胀、畸形等严重健康问题。长期以来，医学界一直在寻找更为有效和便捷的治疗方案，以改善血友病A患者的生活质量。在这个背景下，艾米珠单抗（HEMLIBRA，通用名Emicizumab）应运而生，为血友病A患者带来了全新的治疗希望。

　　艾米珠单抗（HEMLIBRA）的基本介绍

　　艾米珠单抗是一种人源化双特异性抗体，能够桥接活化的凝血因子IX和凝血因子X，模拟天然凝血过程，从而恢复血友病A患者的凝血功能。这款药物通过皮下注射方式给药，每周、每两周或每四周一次，类似于糖尿病患者注射胰岛素的方式，为患者提供了极大的便利。

　　显著的临床疗效

　　艾米珠单抗在治疗血友病A方面展现了显著的疗效。多项临床试验表明，不论患者是否携带因子VIII抑制剂，使用艾米珠单抗均能有效预防或减少出血发作的频率。

　　在HAVEN 3研究中，针对未携带因子VIII抑制剂的成人和年轻成年人，每周一次剂量组的56%参与者和每两周一次剂量组的60%参与者实现了零出血效果。相比之下，按需治疗组（无预防）的参与者中没有出现零出血的情况。而在HAVEN 1研究中，针对携带因子VIII抑制剂的患者，每周一次剂量组的63%个体实现了零出血，按需治疗组则仅有6%的个体实现零出血。这些数据充分证明了艾米珠单抗在预防和减少出血方面的有效性。

　　灵活的治疗方案

　　艾米珠单抗的另一个显著优势在于其灵活的治疗方案。对于未携带因子VIII抑制剂的患者，艾米珠单抗可以作为日常预防性疗法，显著降低出血频率。而对于携带因子VIII抑制剂的患者，艾米珠单抗同样有效，解决了传统治疗方案的局限性。患者可以根据自身情况，选择每周、每两周或每四周一次的注射频率，大大提高了治疗的灵活性和患者的生活质量。

　　安全性与副作用

　　在临床试验中，艾米珠单抗的安全性得到了充分验证。大多数患者在使用过程中未出现严重不良反应。然而，部分患者可能会报告一些常见的副作用，如注射部位反应（ISR）、关节疼痛、头痛、发热和腹泻等。这些副作用多为轻度至中度，且大多数患者能够在不进行治疗的情况下逐渐好转并消失。此外，患者在使用艾米珠单抗时还需注意血栓性微血管病（TMA）等严重副作用的风险，如出现相关症状应立即就医。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾米珠单抗 https://www.kangbixing.com/