再生障碍性贫血（Aplastic Anemia,AA）是一种由骨髓造血功能衰竭引起的血液疾病，患者常表现为全血细胞减少，包括白细胞、红细胞和血小板数量的显著下降。这种疾病可能导致重症感染、贫血和出血等严重后果，因此其治疗一直是血液学领域的重要研究课题。

　　艾曲波帕的作用机制

　　艾曲波帕由葛兰素史克（GSK）研发，最早于2008年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）。作为TPO-R激动剂，艾曲波帕能够模拟人体内自然产生的血小板生成素（TPO），刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。

　　艾曲波帕在再生障碍性贫血中的应用

　　虽然艾曲波帕最初并非直接用于治疗再生障碍性贫血，但鉴于其促血小板生成的作用，研究人员逐渐将其应用于该疾病的治疗中。对于重型再生障碍性贫血（SAA）患者，尤其是那些对免疫抑制剂治疗反应不佳的患者，艾曲波帕可能成为一种有效的辅助治疗手段。

　　临床研究表明，艾曲波帕在强化免疫抑制治疗的基础上，能够显著提高再障患者的完全缓解率。例如，美国的一项临床研究显示，在强化的免疫抑制治疗中加入艾曲波帕，可以使完全缓解率从17%提升至58%，同时达到接近97%的2年生存率。在中国人群的临床数据也显示，使用艾曲波帕后，12个月的总有效率可达到85%，远高于以往的50%-60%。

　　安全性与副作用

　　艾曲波帕在治疗再生障碍性贫血中展现出了良好的安全性。然而，值得注意的是，艾曲波帕可能导致一些副作用，如肝毒性风险。虽然其肝毒性风险较新一代药物如海曲泊帕更低，但患者在使用过程中仍需密切监测肝功能，并在医生的指导下调整用药剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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