氯苯唑酸葡胺/维达全（Tafamidis）作为一种创新的口服TTR四聚体稳定剂，在延缓疾病进展方面取得了令人瞩目的成效，特别是在转甲状腺素蛋白（TTR）相关的淀粉样变性疾病中。

　　ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理与TTR四聚体不稳定导致的淀粉样物质沉积有关。氯苯唑酸葡胺通过稳定TTR四聚体，减少单体异常折叠和淀粉样物质的形成，从而有效延缓了周围神经功能的缺损。多项临床试验表明，氯苯唑酸葡胺能够显著延缓疾病进展，改善患者的生活质量。

　　在ATTR型心肌病（ATTR-CM）的治疗中，氯苯唑酸葡胺同样表现出色。ATTR-ACT研究等大规模临床试验显示，氯苯唑酸葡胺能够显著降低ATTR-CM患者的全因死亡风险和心血管原因相关的住院率。特别是在高剂量（80mg/d）治疗组中，患者的死亡率和住院率均得到显著降低，为ATTR-CM患者带来了实质性的生存获益。

　　氯苯唑酸葡胺不仅延缓了疾病的进展，还通过减少心肌中淀粉样物质的沉积，改善了心脏的结构和功能。影像学研究表明，接受氯苯唑酸葡胺治疗的患者在左心室射血分数、左心室质量指数等关键指标上均表现出显著改善。这些变化有助于减轻心脏负担，提高患者的心脏功能和生活质量。

　　氯苯唑酸葡胺在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。大多数患者能够良好地耐受该药物，且不良反应发生率较低。这为氯苯唑酸葡胺的长期使用提供了有力支持，使得患者能够持续从治疗中获益。

　　氯苯唑酸葡胺/维达全（Tafamidis）作为一种创新的口服TTR四聚体稳定剂，在延缓疾病进展方面取得了显著成效。其通过稳定TTR四聚体、减少淀粉样物质沉积、改善心脏结构和功能等机制，为患者带来了新的治疗选择和希望。随着进一步的研究和临床应用，氯苯唑酸葡胺有望在更多疾病领域发挥重要作用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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