IDH2是细胞代谢中的关键酶之一，参与三羧酸循环（TCA cycle）过程，对维持细胞正常生理功能至关重要。然而，当IDH2发生特定突变时，会导致细胞内代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，进而促进肿瘤细胞的生长和扩散。这种突变在急性髓系白血病（AML）患者中尤为常见，约占患者总数的20%。针对IDH2突变的靶向治疗因此成为AML治疗中的重要方向。

　　恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为首个被FDA批准的针对IDH2突变的靶向治疗药物，通过抑制IDH2酶的活性，减少2-HG的积累，从而阻断促进细胞生长的代谢途径，间接抑制肿瘤细胞的生长。这一独特的代谢疗法机制使得恩西地平在针对IDH2突变白血病的治疗中显示出显著的优势。

　　多项临床试验已经证实了恩西地平在治疗IDH2突变白血病中的有效性。例如，在一项单中心II期临床试验中，恩西地平联合阿扎胞苷治疗IDH2突变的AML患者，取得了显著的疗效。接受联合治疗的患者中，完全缓解（CR）率和复合CR率（CRc）均达到了较高水平，且中位缓解持续时间也较长。此外，恩西地平联合维奈托克（VEN）治疗IDH2突变的AML患者的研究也显示出了令人鼓舞的结果，总反应率（ORR）达到了70%，其中完全缓解（CR）率为57%。

　　除了疗效显著外，恩西地平的安全性和耐受性也是其重要优势之一。虽然患者在使用恩西地平时可能会出现一些副作用，如恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高等，但这些副作用相对较轻，且多数患者能够耐受。然而，需要注意的是，怀孕或哺乳期的妇女不应服用恩西地平，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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