塞尔帕替尼通过阻断异常RET蛋白和涉及RET部分的融合蛋白的活性，从而达到抑制肿瘤生长的目的。它是一种ATP竞争性抑制剂，能够高效且特异地抑制多种RET变异，包括融合、激活点突变和预测的获得性耐药突变。这种高选择性不仅保证了药物的有效性，还降低了对非RET激酶和非激酶靶标的干扰，从而减少了副作用的发生。

　　临床试验数据

　　在多项临床试验中，塞尔帕替尼展现了显著的疗效。在LIBRETTO-001试验中，对RET融合晚期非小细胞肺癌患者的客观缓解率（ORR）达到了82.6%，中位无进展生存期（PFS）长达22个月，3年生存率达到了65.6%。对于既往接受过铂类化疗的患者，客观缓解率为64%，而在未经治疗的患者中，这一比例更是高达85%。值得注意的是，对于伴有可测量的中枢神经系统转移的患者，塞尔帕替尼的颅内缓解率也达到了91%。

　　与化疗的比较

　　在另一项名为LIBRETTO-431的试验中，塞尔帕替尼与化疗进行了直接比较。结果显示，在约19个月的中位随访中，接受塞尔帕替尼治疗的患者中位无进展生存期达到了24.8个月，而化疗组仅为11.2个月。此外，塞尔帕替尼组的肿瘤缩小比例也显著高于化疗组（84%vs 65%）。对于存在脑转移的患者，塞尔帕替尼的疗效尤为显著，82%的脑转移灶在治疗后缩小，而化疗组仅为58%。这些数据充分表明，塞尔帕替尼在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌方面，不仅疗效优于传统化疗，而且在脑转移的治疗上也具有独特的优势。

　　安全性评估

　　尽管塞尔帕替尼的疗效显著，但其安全性也是患者和医生关注的焦点。在临床试验中，最常见的3级或以上不良事件包括高血压（14%）、丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶水平升高（分别为12%和10%）、低钠血症（6%）以及淋巴细胞减少（6%）。虽然这些不良反应的发生率较高，但大多数为轻至中度，且通过调整剂量或对症治疗可以得到有效控制。在整个研究过程中，因药物相关不良事件而停用塞尔帕替尼的患者比例较低（2%），进一步证明了其良好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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