阿维普替尼（Ayvakit，通用名：Avapritinib）作为一种强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，为这类患者带来了新的治疗希望。该药物能够直接靶向于KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象，从而抑制肿瘤细胞的增殖。

　　FDA的批准

　　2020年1月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Blueprint Medicines公司的阿维普替尼上市，用于治疗携带PDGFRA基因18外显子突变的不可手术或转移性成人GIST患者，包括最常见的D842V位点突变类型。这一批准主要基于一项多中心、单臂、开放标签的I期临床研究（代号NAVIGATOR）的数据，该研究招募了43例携带PDGFRA外显子18突变的患者，其中38例为PDGFRA D842V突变患者。结果显示，患者的总应答率（ORR）达到了84%，其中PDGFRA D842V突变患者的ORR更是高达89%。

　　中国的新药申请

　　中国国家药品监督管理局（NMPA）也已经接受了阿维普替尼的新药申请（NDA），这意味着该药物有望很快在中国大陆上市，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性GIST的成年患者，以及作为GIST患者的四线治疗选择。CStone公司的董事长兼首席执行官Frank Jiang表示：“阿伐普替尼在FDA批准后的短短三个月内，CStone就在台湾和中国大陆提交了该药物的新药申请，我们希望很快能够让这种先进的精准医疗药物用于晚期胃肠道间质瘤患者。”

　　疗效与安全性

　　疗效

　　阿维普替尼在治疗PDGFRA外显子18突变GIST患者中显示出显著的疗效。在PDGFRA外显子18突变治疗组中，ORR为86.0%，其中包括3例完全缓解（CR）和34例部分缓解（PR），临床受益率（CBR）高达95.3%。在四线治疗组中，ORR为22%，虽然低于外显子18突变治疗组，但仍显示出一定的疗效，特别是对于KIT突变患者。

　　安全性

　　在安全性方面，阿维普替尼的大多数不良事件（AE）为1/2级，较为温和。然而，也有一些3级或3级以上的与治疗相关的不良事件，包括贫血（33%）、疲劳（13%）、认知功能损伤（8%）、胆红素升高（8%）和腹泻（6%）。此外，8.3%的患者因治疗相关毒性而终止了治疗，2.0%的患者因认知功能障碍停用了药物。尽管如此，这些不良事件仍在可控范围内，且相对于患者从治疗中获得的益处而言，其风险是可以接受的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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