肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见且高侵袭性的恶性肿瘤，其年发病率介于每百万人0.5至2.0例之间。由于病情进展迅速且易于转移，许多患者在首次确诊时已进入晚期阶段，预后普遍较差。米托坦/密妥坦（MITOTANE/LYSODREN）作为唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，其在晚期ACC患者中的有效性备受关注。

　　米托坦/密妥坦的作用机制

　　米托坦/密妥坦主要通过破坏线粒体和激活细胞凋亡来选择性损伤肾上腺皮质细胞。这种机制使得米托坦在针对肾上腺皮质癌的治疗中展现出独特的优势。尽管其疗效有限，但在少数情况下，患者可以获得显著的治疗反应，包括完全缓解。

　　晚期ACC患者的治疗现状

　　对于晚期ACC患者，由于疾病已发生淋巴结转移或内脏转移，手术往往无法根治，因此药物治疗成为主要选择。米托坦/密妥坦因其独特的靶向作用，被广泛应用于这些患者的治疗中。然而，由于其治疗窗较窄，且不同患者之间的反应差异较大，因此如何有效使用米托坦成为临床研究的重点。

　　米托坦/密妥坦在晚期ACC患者中的有效性

　　联合治疗方案：米托坦最常与化疗药物联合使用，如依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP）化疗方案。这种联合治疗在晚期ACC患者中显示出较高的肿瘤应答率和更长的无复发生存期。例如，FIRM-ACT临床研究证实了米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%），且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。

　　单药治疗：对于肿瘤负荷低或表现不佳的患者，米托坦可以作为单药治疗开始使用。尽管单药治疗的疗效有限，但在少数情况下，患者可以获得完全缓解。例如，有报道显示，在使用米托坦单药治疗的晚期ACC患者中，有少数患者实现了五年的无进展生存期甚至完全缓解。

　　血药浓度监测：米托坦的治疗效果与其血药浓度密切相关。大量循证医学证据显示，米托坦血药浓度大于14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L则可能增加神经肌肉毒性症状的风险。因此，所有应用米托坦治疗的患者均应进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整用药剂量。

　　米托坦/密妥坦的副作用与注意事项

　　米托坦/密妥坦在治疗过程中可能伴随一系列副作用，包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐）、神经肌肉毒性（如头晕、头痛）、皮肤病变等。对于出现严重不良反应的患者，应及时就医并调整治疗方案。此外，对于肝脏或肾脏受损的患者，需要特别关注其用药安全性，并在医生指导下谨慎使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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