菲卓替尼（Fedratinib）主要通过抑制Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的活性来发挥作用。JAK2在细胞因子和生长因子信号传导中起关键作用，对造血和免疫功能具有重要影响。通过抑制JAK2的活性，菲卓替尼能够减少异常的血细胞生成，控制疾病的进展，从而有效缓解骨髓纤维化的症状。

　　临床试验的验证

　　一项双盲、随机、安慰剂对照的临床试验（JAKARTA）对菲卓替尼的疗效进行了深入研究。该试验纳入了289例伴有脾大的中度至高危原发性或继发性骨髓纤维化患者。患者被随机分为两组，分别接受菲卓替尼500mg或400mg（每天一次）治疗，以及同样剂量的安慰剂治疗。给药至少6个周期后，主要疗效结果显示，在使用菲卓替尼推荐剂量（400mg）治疗的96名患者中，有35名（37%）的患者脾脏体积减小≥35%，而安慰剂组仅有1例。此外，40%接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50%，而安慰剂组仅为9%。这些结果充分证明了菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面的显著疗效。

　　适应症与用法用量

　　菲卓替尼（商品名：Inrebic）于2019年8月16日获得美国FDA批准，用于治疗中度至高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人患者。其推荐剂量为口服400mg/次，每天一次，可与或不与食物同服，但要求基线血小板计数≥50x10^9/L。对于正在使用强CYP3A抑制剂或合并重度肾功能不全的患者，应适当减少剂量。

　　安全性与副作用

　　尽管菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出色，但其使用也可能引起一些副作用。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、贫血和呕吐等。此外，还有可能出现肝毒性、淀粉酶和脂肪酶升高等情况。因此，在使用过程中需要密切监测患者的肝功能和其他相关指标，并根据具体情况调整药物剂量或停药。同时，菲卓替尼的处方信息中包含了一个黑框警告，提醒医生和患者注意严重和致命性脑病的风险，包括韦尼克脑病（WE）。建议在治疗前、治疗期间以及根据临床需要评估患者的硫胺素（维生素B1）水平，并在必要时给予补充。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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