莫洛替尼（Momelotinib/Ojjaara）是一种新型的口服JAK1/JAK2和激活素a受体1型（ACVR1）抑制剂，主要用于治疗成人贫血患者的中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）。这一药物通过抑制JAK/STAT信号通路的异常激活，干扰病理性细胞克隆的增殖和活化，从而改善患者的症状和预后。

　　临床试验证据

　　莫洛替尼在治疗贫血骨髓纤维化方面的疗效得到了多项临床试验的支持。其中，MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验是两项重要的研究。

　　MOMENTUM试验：这是一项双盲、主动对照的第3期试验，纳入了195名患有原发性骨髓纤维化、多血症后骨髓纤维化或血小板减少性血栓性血小板减少性紫癜后骨髓纤维化的患者。研究结果显示，接受每日200mg莫洛替尼治疗的患者中，有25%的患者在第24周时实现了骨髓纤维化症状评估表（MFSAF v4.0）总症状评分（TSS）减少50%或更多，显著高于对照组的9%。此外，莫洛替尼组在改善输血独立性和减小脾脏体积方面也表现出显著优势，有30%的患者实现了输血独立性，脾脏体积至少减小了25%的患者比例达到了39%。

　　SIMPLIFY-1试验：这是一项多中心、随机、双盲、第3期试验，纳入了432例未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者。研究结果显示，在具有贫血症状的亚组中，莫洛替尼组在改善贫血症状方面表现出色，大多数患者血红蛋白水平有所改善，且贫血的客观实验室测量也显示出有利于莫洛替尼的结果。

　　临床效果与安全性

　　莫洛替尼在临床试验中不仅疗效显著，还表现出了较好的安全性。尽管部分患者出现了贫血、血小板减少、疲劳和恶心等不良反应，但大多数症状被认为是可管理的。对于严重的不良反应，医生会根据患者的具体情况调整剂量或采取其他治疗措施。FDA批准的莫洛替尼剂量为每日一次口服100mg，患者应在医生的指导下使用，并遵循医嘱进行用药和随访。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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