艾曲波帕(Eltrombopag),也被称为艾曲博帕,是一种口服的肽类血小板生成素受体激动剂。它通过激活血小板生成素受体(TPO-R),促进骨髓中巨核细胞的增殖、分化和血小板的生成,从而增加外周血中的血小板数量。艾曲波帕最早被批准用于治疗成人慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP),随后也被广泛应用于治疗其他血小板减少症,包括再生障碍性贫血引起的血小板减少。
艾曲波帕治疗再生障碍性贫血的疗效
临床数据支持
多项临床研究表明,艾曲波帕在治疗再生障碍性贫血方面具有显著的疗效。美国的临床数据显示,在强化的再障免疫抑制治疗中加入艾曲波帕,可以使完全缓解率从17%提升至58%,并达到接近97%的2年生存率。而在中国人群中,尽管使用的年龄偏大且剂量只有美国的一半(75毫克/天),但12个月的总有效率仍可达到85%,远高于以往数据(约50%-60%)。这些数据表明,艾曲波帕在提升再障患者血小板计数、改善临床症状及提高生存率方面均有显著作用。
疗效评估标准
再生障碍性贫血的治疗效果通常从以下几个方面进行评估:
基本治愈:贫血和出血症状消失,血红蛋白男性达120克/升,女性达110克/升,白细胞和血小板也达到正常水平,随访一年以上未复发。
缓解:贫血和出血症状消失,血红蛋白、白细胞和血小板均有所改善,随访三个月病情稳定并继续进步。
明显进步:贫血和出血症状明显好转,不输血,血红蛋白较治疗前增长显著并能维持一段时间。
艾曲波帕在治疗过程中,多数患者能够达到缓解或明显进步的标准,部分患者甚至可以实现基本治愈。
安全性与注意事项
艾曲波帕在治疗过程中表现出良好的安全性。然而,如同所有药物一样,它也存在一定的副作用和注意事项。因此,在应用艾曲波帕时,需密切监测患者的血常规变化,特别是血小板计数的变化,以评估药物的疗效并适时调整剂量。此外,艾曲波帕应空腹服用(餐前间隔一小时或餐后间隔两小时),以确保最佳吸收效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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