吉列替尼作为第二代FLT3抑制剂，对FLT3突变具有高选择性，其抑制作用比第一代抑制剂更强，脱靶效应更小。FLT3是急性髓系白血病中常见的突变基因之一，其突变导致FLT3受体信号传导异常，进而促进白血病细胞的增殖。吉列替尼通过抑制FLT3下游通路ERK、STAT5和AKT的磷酸化，阻断白血病细胞的生长和扩散，同时减少白血病细胞数量，为健康血细胞的再生提供空间。

　　临床研究数据

　　在多项临床研究中，吉列替尼展现了良好的抗肿瘤活性和安全性。例如，在一项包括138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发或难治性AML患者的单臂试验中，患者每天接受120mg吉列替尼治疗，直至出现不可接受的毒性或临床没有益处。研究结果显示，吉列替尼单药治疗使整体缓解率达到50%~60%，显著提高了患者的生存期。

　　在另一项I-II期研究中，吉列替尼单药治疗持续抑制FLT3的自我磷酸化，每天至少80mg的剂量使41%的复发或难治FLT3突变AML患者达到复合完全缓解。进一步的研究建议起始剂量为120mg/天。研究还发现，吉列替尼组患者的1年存活率为37.1%，显著高于化疗组的16.7%。在多个亚组分析中，包括高强度和低强度化疗队列及高FLT3-ITD等位基因比值亚组，吉列替尼组患者的生存期均长于化疗组。

　　治疗效果与安全性

　　吉列替尼不仅提高了患者的生存期，还改善了患者的生活质量。其耐受性良好，多数患者能够按计划完成治疗。然而，在剂量递增期间，部分患者经历了剂量限制性毒性，如中性粒细胞减少症、血小板减少症和射血分数降低。但通过调整剂量，这些毒性反应可以得到有效控制。吉列替尼的推荐用法为每天口服120毫克，持续至少6个月的临床反应或直至疾病进展或不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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