恩西地平是一种口服的小分子抑制剂，能够特异性地针对IDH2突变，通过阻断IDH2酶的异常活性，从而抑制白血病细胞的生长和扩散。IDH2酶在细胞代谢中起着关键作用，当该酶发生突变时，会导致细胞内代谢产物的异常积累，促进肿瘤细胞的增殖。恩西地平通过抑制IDH2酶活性，纠正这种异常代谢，进而达到治疗白血病的目的。

　　临床试验证据

　　多项临床试验已经证实了恩西地平在治疗IDH2突变白血病中的有效性。在一项单中心II期临床试验中，恩西地平联合阿扎胞苷治疗IDH2突变的AML患者，取得了显著的疗效。患者的完全缓解（CR）率和复合CR率均达到了较高水平，且中位缓解持续时间也较长。此外，恩西地平联合维奈托克（VEN）治疗的IDH2突变AML患者，总反应率（ORR）达到了70%，其中完全缓解（CR）率为57%，进一步证明了恩西地平在IDH2突变白血病治疗中的有效性。

　　疗效与安全性

　　恩西地平不仅显著延长了患者的生存期，还减少了疾病复发的风险，并改善了患者的生活质量。许多接受恩西地平治疗的患者都经历了病情的缓解，甚至一些患者能够实现长期的疾病控制。然而，恩西地平并非对所有IDH2突变白血病患者都有效，其疗效可能受到多种因素的影响，包括患者的年龄、整体健康状况、疾病的分期和其他伴随基因异常等。

　　在安全性方面，恩西地平的使用可能会引起一些副作用，包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等。这些副作用通常在开始治疗的前几周内较为明显，但随着时间的推移可能会减轻或消失。此外，恩西地平还可能引发不同程度的骨髓抑制，导致血小板减少和贫血。因此，在治疗期间，需要定期监测患者的血液指标和肝功能等指标，并根据患者的具体情况调整药物剂量和给药方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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