米哚妥林能够特异性地抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，从而阻断FLT3信号转导，诱导细胞周期阻滞，并促进细胞凋亡。这种作用机制使得米哚妥林对具有突变型FLT3（包括FLT3-ITD和FLT3-TKD）的AML原始细胞具有高度的针对性和有效性。

　　临床试验结果

　　总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）的延长

　　在一项前瞻性、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验（CALGB10603/RATIFY）中，米哚妥林联合标准一线化疗显著改善了伴有FLT3突变的AML患者的总生存期（OS）。相比安慰剂组，米哚妥林组患者的OS达到了74.7个月，而安慰剂组仅为25.6个月。此外，米哚妥林还显著延长了患者的无事件生存期（EFS），从3.0个月提高到8.2个月。

　　累积复发率（CIR）的改善

　　进一步的研究分析了米哚妥林对AML患者累积复发率（CIR）的影响。结果显示，在不考虑异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）的情况下，米哚妥林组患者的CIR显著低于安慰剂组（P=0.01）。然而，在考虑移植的情况下，两组间的复发风险无显著差异（P=0.19）。这表明米哚妥林在预防复发方面具有一定的优势，但移植仍是预防AML复发的重要手段。

　　耐受性和安全性

　　尽管米哚妥林在治疗过程中可能引起一些不良反应，如头痛、鼻子出血、上呼吸道感染等，但这些不良反应大多是可控的。在多个临床试验中，米哚妥林联合化疗方案的毒性均被认为是可接受的，特别是对于老年患者，其安全性和耐受性同样良好。

　　联合治疗方案的探索

　　研究者还探索了米哚妥林与其他药物的联合治疗方案。例如，一项I期、开放标签、剂量探索的研究评估了Gemtuzumab ozogamicin（GO）、米哚妥林和7+3方案（阿糖胞苷+柔红霉素）联合治疗新诊断的FLT3突变型AML患者的效果。结果显示，这种联合方案在诱导化疗/免疫治疗方面产生了可观的反应，并且耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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