艾曲泊帕（Eltrombopag），又称为艾曲波帕，是一种非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），艾曲泊帕主要通过促进血小板生成素受体的激动，进而刺激巨核细胞的增殖和分化，以及促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而有效提升血小板计数。这一机制不仅有助于改善患者的凝血功能，减少出血事件的发生，还能在一定程度上恢复骨髓的造血功能。
临床试验与疗效
多项临床试验数据表明，艾曲泊帕在治疗重型再生障碍性贫血方面效果显著。美国的一项临床研究显示，在强化的再障免抑治疗中加入艾曲泊帕，可以使完全缓解率从17%提升至58%，同时达到接近97%的2年生存率。在中国人群的临床数据中，尽管使用剂量仅为美国的一半（75毫克/天），但12个月的总有效率仍可达到85%，远高于以往的50%-60%。
此外，一项针对中国复发性SAA患者的非随机、开放标签、单组、多中心II期临床试验也进一步证实了艾曲泊帕的疗效。研究结果显示，在第26周时，70%的患者达到了血液学缓解（HR）率，其中64%的患者至少出现双谱系反应。这一数据表明，艾曲泊帕在治疗中国复发性SAA患者中同样具有显著疗效。
安全性与耐受性
艾曲泊帕在治疗过程中表现出了良好的安全性和耐受性。临床试验中，患者接受艾曲泊帕治疗后，不良反应较少，且多数为轻至中度。同时，艾曲泊帕还具有一定的祛铁效果，对于长期输血提升血小板计数的患者来说，具有一定的辅助治疗作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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