米托坦（Mitotane），也被称为密妥坦（Lysodren），是目前唯一被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）的靶向药物。这种药物在治疗晚期、不可切除、转移性或复发性肾上腺皮质癌方面展现出了显著的疗效，成为该领域的重要治疗手段。

　　米托坦的基本信息

　　米托坦由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产，是一种有机氯类杀虫剂DDT的衍生物。作为首款被批准治疗肾上腺皮质癌的化合物，米托坦主要作用于肾上腺皮质束状带和网状带细胞的线粒体，通过阻断皮质醇和雄激素的合成与分泌，对肾上腺皮质细胞产生选择性损伤，从而缩小肿瘤并减轻功能性皮质癌的症状。

　　治疗晚期肾上腺皮质癌的显著疗效

　　单一治疗与联合治疗

　　米托坦在治疗晚期肾上腺皮质癌时，既可单独使用，也可与化疗药物联合使用。对于复发或晚期肾上腺皮质癌患者，将依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP）化疗联合米托坦（EDP-M）作为一线治疗的首选方案，已被广泛认可。研究表明，这种联合治疗方案在肿瘤应答率和中位无复发生存期方面均显著优于单独使用化疗药物。

　　疗效数据

　　尽管米托坦作为单一疗法的疗效有限，但在某些情况下，它仍能获得令人鼓舞的治疗效果。一些回顾性研究显示，接受米托坦单药治疗的患者中，有少数能够实现完全缓解或部分缓解。例如，一项来自Memorial Sloan-Kettering癌症中心的研究显示，在36名接受米托坦单药治疗的患者中，有4名（11%）表现出客观反应，其中3名患者更是达到了完全缓解。

　　辅助治疗的应用

　　尽管米托坦没有被正式注册用于辅助治疗，但在临床实践中，它在这一领域的应用越来越频繁。术后辅助米托坦治疗可以显著延长患者的无复发生存期。一项回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗的患者中位无复发生存期为42个月，而未接受辅助治疗的患者仅为10个月。

　　使用米托坦的注意事项

　　剂量与监测

　　米托坦的治疗剂量需要根据患者的体重和耐受性进行调整，通常从小剂量开始，逐渐增加至最大耐受量。由于米托坦的治疗窗较窄，大量循证医学证据显示，血药浓度维持在14-20 mg/L之间可以显著延长患者的生存期，但超过20 mg/L则可能增加神经肌肉毒性症状的风险。因此，所有使用米托坦治疗的患者都需要进行血药浓度监测，并根据监测结果及时调整用药剂量。

　　不良反应

　　米托坦在治疗过程中可能会引起一系列不良反应，包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐、腹泻等）、神经肌肉毒性（如嗜睡、头晕、肌肉震颤等）、皮肤病变（如皮疹）以及泌尿生殖系统和心血管系统的毒性反应。因此，在治疗过程中需要密切监测患者的身体状况，及时处理不良反应。

　　药物相互作用

　　米托坦作为酶诱导剂，可能会增强某些药物的代谢，从而降低其疗效。例如，螺内酯（Spironolactone）与米托坦同时使用可能会降低后者的疗效。此外，米托坦还可能增加肝脏对某些药物的代谢，导致后者的药效下降。因此，在使用米托坦的同时，应避免与可能产生相互作用的药物合用，或在医生的指导下谨慎使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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