培米替尼是一种口服的丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1、2和3的强效选择性小分子抑制剂。FGFR属于受体酪氨酸激酶家族，在细胞的生存、分化、增殖和凋亡过程中发挥重要作用。当FGFR基因发生融合或重排时，会导致受体不依赖配体发生二聚化或组成性激活，从而驱动肿瘤的发生。培米替尼通过抑制这些变异FGFR的活性，阻止癌细胞的生长和扩散，达到治疗癌症的目的。

　　培米替尼在重排胆管癌治疗中的显著效果

　　临床研究数据

　　培米替尼在治疗重排胆管癌患者中的有效性得到了多项临床研究的支持。基于FIGHT-202的临床试验结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，培米替尼单药治疗的总缓解率达到了36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。疾病控制率更是高达82%，中位缓解持续时间为9.1个月。特别值得注意的是，有63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，而18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。

　　中国患者的临床数据

　　在中国，佩米替尼（Pemigatinib）于2022年4月6日获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。信达生物公布的Ⅱ期临床研究数据显示，在31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者中，客观缓解率达到了50%，疾病控制率更是达到了100%。这些数据表明，培米替尼在中国胆管癌患者中也表现出色。

　　延长生存期

　　除了显著的缓解率外，培米替尼还显著延长了患者的生存期。在FIGHT-202研究中，培米替尼的中位总生存期（OS）达到了21.1个月，而以往二三线治疗患者的历史平均生存期仅为6-7个月。这意味着培米替尼二线治疗方案将患者生存期延长了3倍还多，极大地改善了患者的预后。

　　安全性与副作用

　　尽管培米替尼在重排胆管癌治疗中表现出色，但患者在使用时仍需注意其可能带来的副作用。常见的不良反应包括高磷酸盐血症、低磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥等。此外，培米替尼还可能对眼睛造成毒性，如视网膜色素上皮脱离。因此，在治疗过程中，医生需要密切监测患者的身体状况，并根据需要调整药物剂量或更换药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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