维莫德吉是由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）开发的一种小分子药物，主要通过选择性靶向Smoothened（SMO）蛋白来抑制Hedgehog信号通路。该药物于2012年1月30日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌（BCC），是首个被批准用于治疗BCC的药物。

　　维莫德吉在髓母细胞瘤中的临床研究

　　2015年发表的一项名为PBTC-025B和PBTC-032的研究，探讨了维莫德吉对儿童和成人复发SHH（Sonic Hedgehog）型髓母细胞瘤的疗效。研究结果显示，在合适的剂量下（150mg/d或300mg/d），维莫德吉能够在部分患者中产生客观缓解（Objective Response Rate,ORR）。具体而言，研究中共有3名成人患者和1名儿童患者获得客观缓解，均为SHH型髓母细胞瘤患者。维莫德吉在治疗过程中展现了良好的耐受性，没有患者因不良反应而退出研究。

　　疗效与安全性

　　维莫德吉在治疗髓母细胞瘤时，其疗效与患者的分子特征密切相关。分子生物学研究显示，MBSHH（SHH型髓母细胞瘤）组中PTCH1缺失与较长的无进展生存期（PFS）有关，而p53弥漫阳性染色患者PFS较短。这一发现为未来的个体化治疗提供了重要的分子标志物依据。此外，维莫德吉的耐受性较好，儿童患者未出现骨骼系统和口腔的不良反应。

　　面临的挑战

　　尽管维莫德吉在部分SHH型髓母细胞瘤患者中显示了疗效，但其治疗也面临一些挑战。首先，由于血脑屏障的存在，维莫德吉进入大脑的药物浓度可能会受到限制，从而影响治疗效果。此外，增加药物剂量虽然可能提高疗效，但也可能导致患儿出现骨毒性等不良反应。因此，在治疗过程中需要仔细权衡药物剂量和患者的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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