吉瑞替尼（GILTERITINIB），也被称为富马酸吉瑞替尼或吉列替尼，是一种口服的FLT3抑制剂，由Astellas与Kotobuki Pharmaceutical合作研发。该药物自问世以来，在治疗难治性急性髓系白血病（AML）患者方面取得了显著的临床效果，为AML的治疗提供了新的希望。

　　FLT3突变与AML

　　急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型之一，其特征为髓系细胞的异常增生和分化，且伴随着高死亡率和严重的并发症。在AML患者中，大约30%存在FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）基因突变，包括FLT3-ITD（内部串联重复）和FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域点突变）。这些突变不仅影响了患者的预后，还使得疾病更加难治和容易复发。

　　吉瑞替尼的作用机制

　　吉瑞替尼作为一种先进的二代FLT3抑制剂，能够特异性地抑制FLT3-ITD及FLT3-TKD两种突变。它通过阻断由这些突变引起的信号传导路径，有效地抑制了白血病细胞的生长和繁殖，并诱导其进入凋亡过程。此外，吉瑞替尼还表现出对与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶的抑制作用，进一步增强了其治疗效果。

　　临床试验与疗效

　　吉瑞替尼在治疗难治性AML患者方面的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，ADMIRAL III期临床试验显示，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药治疗在FLT3突变R/R AML患者中表现出更高的缓解率和更长的生存期。具体而言，吉瑞替尼组患者的完全缓解率（包括伴部分血液学恢复的完全缓解）达到了34.0%，显著高于化疗组的15.3%。同时，吉瑞替尼组患者的中位总生存期达到了9.3个月，相比化疗组的5.6个月有了显著提升。

　　此外，吉瑞替尼在治疗过程中还显示出了良好的安全性和耐受性。尽管部分患者会出现一些不良反应，如发热性中性粒细胞减少、贫血和血小板减少等，但这些不良反应大多可以通过对症治疗得到有效控制。

　　临床应用与前景

　　基于吉瑞替尼在临床试验中的优异表现，该药物已于2018年在美国和日本获批上市，用于治疗复发或难治性FLT3突变的AML成年患者。随后，吉瑞替尼又相继在欧盟、加拿大、韩国、巴西和澳大利亚等多个国家获得批准。在中国，吉瑞替尼也于2021年1月31日获批上市，为中国的难治性AML患者带来了新的治疗选择。

　　吉瑞替尼的广泛应用不仅限于复发或难治性AML患者，它还在探索用于新诊断的AML患者的维持治疗以及异基因造血干细胞移植后的复发预防。多个临床试验正在进行中，以进一步评估吉瑞替尼在不同治疗阶段和患者群体中的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 吉瑞替尼 https://www.kangbixing.com/drug/jltn/